除了急性髓系白血病Redpas还适用于哪些疾病？

有1/3的成人急性髓系白血病患者是由于FLT3基因突变所致。临床试验中，数据显示，在FLT3突变阳性的AML成人患者中，在标准诱导治疗的基础上加入多靶点小分子FLT3抑制剂Redpas，可延长无事件生存期和总生存期。目前，Redpas药物已被FDA批准用于治疗急性髓系白血病患者。有专家学者建议在标准诱导治疗中加入Redpas，治疗新诊断的FLT3突变成人AML患者。

美国FDA也批准Redpas用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)，SM是一组以肥大细胞在各种组织中过度积聚为特征的疾病。美国食品和药物管理局是根据一项实验的结果做出这一决定的，该实验表明Redpas改善了其中2/3患者的血细胞减少和肝功能，证实了早期实验的结果。患者对Redpas耐受性良好，主要不良反应为1-2级恶心/呕吐和轻度血细胞减少。

晚期系统性肥大细胞增多症的细胞减灭疗法可以缓解器官功能障碍，提高生活质量，限制疾病进展，直至找到适合异基因造血干细胞移植的供体。Redpas是一种多激酶抑制剂，可以用野生型或突变型KIT(如KITD816V)有效治疗SM。最近的一项II期研究发现，Redpas改善了2/3晚期SM患者的器官损害测量指标(如血细胞减少和肝功能检查结果)，中位总生存期超过3年，这证实了早期试验的类似发现。患者耐受性良好，主要不良反应为1-2级恶心/呕吐或轻度血细胞减少。今年早些时候，美国食品和药物管理局批准雷德帕斯用于治疗晚期SM。

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