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有1/3的成人急性髓系白血病患者是由于FLT3基因突变所致。临床试验中,数据显示,在FLT3突变阳性的AML成人患者中,在标准诱导治疗的基础上加入多靶点小分子FLT3抑制剂Redpas,可延长无事件生存期和总生存期。目前,Redpas药物已被FDA批准用于治疗急性髓系白血病患者。有专家学者建议在标准诱导治疗中加入Redpas,治疗新诊断的FLT3突变成人AML患者。
美国FDA也批准Redpas用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM),SM是一组以肥大细胞在各种组织中过度积聚为特征的疾病。美国食品和药物管理局是根据一项实验的结果做出这一决定的,该实验表明Redpas改善了其中2/3患者的血细胞减少和肝功能,证实了早期实验的结果。患者对Redpas耐受性良好,主要不良反应为1-2级恶心/呕吐和轻度血细胞减少。
晚期系统性肥大细胞增多症的细胞减灭疗法可以缓解器官功能障碍,提高生活质量,限制疾病进展,直至找到适合异基因造血干细胞移植的供体。Redpas是一种多激酶抑制剂,可以用野生型或突变型KIT(如KITD816V)有效治疗SM。最近的一项II期研究发现,Redpas改善了2/3晚期SM患者的器官损害测量指标(如血细胞减少和肝功能检查结果),中位总生存期超过3年,这证实了早期试验的类似发现。患者耐受性良好,主要不良反应为1-2级恶心/呕吐或轻度血细胞减少。今年早些时候,美国食品和药物管理局批准雷德帕斯用于治疗晚期SM。
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