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奥希替尼治疗肺癌的疗效：
一期临床试验选择了66名EGFR突变的非小细胞肺癌患者参与，并使用奥希替尼作为EGFR突变的一线靶向药物。结果显示，奥希替尼治疗EGFR阳性突变患者的客观缓解率为77%，肿瘤无进展期为19.3个月，55%的患者在治疗时无进展。 18 个月。
在随后的II期临床试验中，研究人员选择了411名对第一代EGFR药物耐药后发生二次突变的患者参与临床研究。结果显示，EGFR突变患者的中位无进展治疗期为11个月，客观缓解率为66%，中位缓解持续时间为12.5个月。
奥希替尼III期临床试验主要是针对奥希替尼治疗肺癌脑转移瘤的效果进行的。在 III 期临床试验中，研究人员招募了 50 名脑转移患者和 21 名未知脑膜转移患者。分别给予每日剂量和每日剂量的奥希替尼，最终结果显示：
奥希替尼对脑转移患者的颅内客观缓解率为54%，其中颅内病灶完全缓解6例，颅内疾病控制率为92%，一年颅内无进展生存率为56%。临床结果进一步证实，奥希替尼 80 mg 每日一次足以治疗 EGFR 突变阳性非小细胞肺癌脑转移患者的治疗。
疑似脑膜转移且状态不明的患者具体数据为脑膜客观缓解率为43%，脑膜疾病控制率为86%，中位有效缓解时间为18.9个月。16名患者血浆中奥希替尼的平均浓度为46.8nM，游离药物和脑脊液7.51nM（范围2.19 -21.1nM）。
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