FDA接受纳武利尤单抗联合伊匹木单抗治疗晚期肝细胞癌患者

2019 年 11 月 12 日，百时美施贵宝 (NYSE: BMY) 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 ® () 与易普利姆玛的联合用药。补充生物制剂许可申请 (sBLA)，用于治疗既往接受索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌 (HCC) 患者的治疗方案，并获得突破性治疗指定。FDA 还授予了申请优先审评资格，预计批准结束日期（ ）为 2020 年 3 月 10 日。

“FDA 接受 与 联用对美国肝癌患者意义重大。在美国，肝细胞癌是所有癌症中死亡率增长最快的。” - 陶氏肿瘤学研发负责人 Ian M. 博士表示：“尽管近年来肝细胞癌的治疗取得了一些进展，但它仍然是一种难治性癌症，患者需要越来越多的有效治疗方案。与 FDA 的合作将首次为这些患者带来这种潜在的双重免疫肿瘤联合疗法。”

该文件基于 1/2 期临床研究 -040 中 加 队列的结果，该研究旨在评估免疫肿瘤学 (IO) 联合治疗对既往索拉非尼治疗晚期肝细胞癌患者的疗效（肝癌）。该研究的数据已在 2019 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布。

FDA 的突破性疗法旨在加快重大疾病药物的开发和审查过程，使患者得到及时治疗。获得 FDA 突破性治疗指定的研究药物需要初步的临床证据，证明它在一个或多个临床重要终点上比现有疗法有实质性改进。

关于-040

-040() 是一项正在进行的 1/2 期、开放标签、多队列临床研究，旨在评估 或基于 的联合治疗对晚期肝细胞癌患者的疗效，无论是否患有慢性病毒性肝炎，之前未使用过索拉非尼，以及索拉非尼治疗后的不耐受或进展性疾病。

-040 研究的 加 组旨在评估这种联合疗法在先前治疗的晚期肝细胞癌患者中的安全性和有效性。主要研究终点包括研究者根据 v1.1 评估的安全性、耐受性和客观反应率。次要终点包括疾病控制率、缓解持续时间、总生存期、缓解时间、进展时间和无进展生存期。

关于肝细胞癌

肝癌是全球第四大癌症死亡原因，肝细胞癌（HCC）是最常见的肝癌类型。肝细胞癌是美国所有癌症中死亡率增长最快的。尽管FDA已经批准了几种用于肝细胞癌二线治疗的新药，但肝细胞癌通常被诊断为晚期，预后较差，迫切需要更多新的治疗选择。肝细胞癌的主要致病因素是由于乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染。目前，代谢综合征和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的患病率也在上升，这可能导致肝细胞癌。癌症发病率增加。

百时美施贵宝：推进肿瘤学研究

在百时美施贵宝，我们所做的一切都以患者为中心。我们的愿景是提高癌症患者的生活质量，实现长期生存，并使治愈成为可能。在转化科学的推动下，我们利用我们在肿瘤学和免疫肿瘤学 (IO) 研究方面的深厚科学经验，通过独特的多学科协作方法为患者提供个性化和创新的治疗选择，以满足不同的需求。我们的研究人员正在开发一种多样化且目标明确的药物管道，旨在针对不同的免疫系统信号通路，并解决肿瘤、肿瘤微环境和免疫系统之间复杂而特定的相互作用。我们不仅寻求内部创新，更倡导与学术界、政府、患者组织和生物技术公司。正如我们继续在免疫肿瘤学 (IO) 治疗方面进行创新一样，我们将继续赋予患者权力，并兑现医学持续转型的承诺。

关于 ®（纳武单抗）

® 是一种 PD-1 免疫检查点抑制剂，独特地利用人体自身的免疫系统来帮助恢复人体的抗肿瘤免疫反应。这种通过利用人体自身免疫系统来对抗癌症的能力使 ® 成为各种肿瘤类型的重要治疗选择。

基于百时美施贵宝在 IO 治疗领域的科学专长，® 拥有世界领先的研发计划，涵盖多种肿瘤类型的临床试验的各个阶段，包括 III 期临床试验。迄今为止，® 的临床开发计划已招募了超过 35,000 名患者。® 临床试验有助于更好地了解生物标志物在患者治疗选择中的潜在信息作用，特别是具有不同 PD-L1 表达水平的患者如何从 ® 中受益。

2014年7月，®成为全球首个获得监管批准的PD-1免疫检查点抑制剂，目前已在美国、欧盟、日本和中国等65多个地区获得批准。2015年10月，®联合易普利姆玛治疗黑色素瘤成为首个获得监管批准的免疫肿瘤（IO）药物联合疗法，目前已在包括美国和欧盟在内的50多个地区获得批准。

关于肿瘤

肿瘤（ ）是指局部组织细胞在各种致瘤因子的作用下增殖而形成的新生物（ ），因为这些新生物大多是占位性的大块突起，也称为肿瘤（ ）。