ROS1融合基因的非小细胞肺癌患者被美国FDA批准

ROS1融合基因是由于染色体易位导致ROS1基因与其他基因（CD74等）融合的异常基因。在 1-2% 的非小细胞肺癌 () 患者中发现了 ROS1 融合基因。 是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，已被美国 FDA 批准用于治疗 ROS1 基因突变的患者。

是一种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，具有中枢神经系统活性，可以穿过血脑屏障，是唯一经临床证明对原发性和转移性脑病有效的 TRK 抑制剂，没有不良的脱靶活性（Off-, not达到预先设定的目标）；可阻断 ROS1、ALK 和 NTRK 激酶活性，并可能导致 ROS1、ALK 或与 NTRK 基因融合的癌细胞死亡。

恩曲替尼的三项前瞻性研究（ALKA-372-001、-1 和 -2)）共纳入 53 名未接受 ROS1 抑制剂治疗的 ROS1 融合阳性患者。可评估该人群由接受至少一次口服恩曲替尼 600 mg/天并随访至少 12 个月的局部晚期或转移性 ROS1 融合阳性成年患者组成。所有患者的ECOG PS评分均为0至2分，接受过治疗的患者入院。组（ROS1抑制剂除外）。主要终点是客观反应率和反应持续时间。

研究结果表明，在可评估人群中，77%（41/53) 名患者）有反应，其中 72%（38 名患者）达到部分反应，2%（1 名患者）病情稳定. 大多数接受 的患者的目标病灶出现疾病消退，包括基线时有中枢神经系统 (CNS) 转移的患者。对治疗的反应没有因伴侣类型而异，21 名 CD74-ROS1 融合患者中有 18 名（86%）发生了反应，而非 CD74-ROS1 融合患者中有 13 名（65%）和 12 名中有 10 名（83%）发生了反应未知融合类型的患者。CD74-ROS1融合和非CD74- ROS1融合和未知融合类型患者的中位治疗时间为14.6个月、14.2个月和21.5个月，分别。

在基线时有 CNS 转移的 20 名患者中，11 名 (55%) 有颅内反应，大多数可测量的颅内病灶有疾病消退，基线时可测量的 CNS 病灶，并且未接受放射治疗或使用 替尼前放疗超过 2 个月，71% (5/7)) 的患者有颅内反应，2 名 (29%) 患者没有颅内反应。接受前使用恩曲替尼

在 41 名响应者可评估人群中，独立盲法中央评估的中位反应持续时间为 24.6 个月，中位 PFS 为 19 个月，基线时有 20 名脑转移患者中位 PFS 为 13.@ >6 个月，中位颅内缓解持续时间为 12.9 个月，中位颅内 PFS 为 7.7 个月。30 例基线无脑转移患者的中位 PFS 为 26.3 个月，未达到中位 OS。

研究结果表明，恩曲替尼在 ROS1 融合阳性患者中显示出持久的疾病控制活性，耐受性良好，安全性可控，适合长期给药。如有需要，请咨询康美星海外医疗医疗顾问：或扫码加下方微信，我们将竭诚为您服务！