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目前DMD的治疗主要是对症治疗。以泼尼松为代表的糖皮质激素是临床上最常用的治疗药物。它可以减缓肌肉流失的速度,改善运动功能,增加脊柱侧弯的风险,并延长患者的生命。
但是,这些药物只能在一定程度上延缓病情。依鲁替尼(也称依鲁替尼)由美国杨森制药研发。第一种BTK抑制剂对多种B细胞淋巴瘤有很好的疗效。. 作为晚期药物,它往往能给患者家属带来新的希望。但是,由于是新型药物,仿制药和原研药都比较贵。非临床研究表明,依鲁替尼(也称为依鲁替尼)在体内抑制恶性 B 细胞增殖和存活,以及在体外抑制细胞迁移和底物粘附。在肿瘤靶向药物中,依鲁替尼(也称为依鲁替尼)的起效时间相对较快。起效主要表现为血小板增多、淋巴结减少、脾脏减少。最直观的就是淋巴结。并非所有患者都能迅速增加血小板,所以在淋巴结肿大的情况下更能感受到依鲁替尼的作用。,有严重的副作用。因此,世界各地的制药公司都在为这种疾病开发新的治疗方法。地塞米松是一种糖皮质激素。
制造商是 PTC,它于 2017 年 2 月获得 FDA 批准用于 DMD 治疗。最近,FDA 批准将标签扩展到 2 岁以上(之前为 5 岁)儿童的 DMD 治疗。根据 ICER 结果,没有太多证据可以评估 DMD 的成本效益。
与泼尼松相比,二酯具有更高的使用寿命(Lys)和质量调整寿命(Lys),具有一定的性价比优势。
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