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70%-80%的肝癌患者被诊断为中晚期。对于不能手术切除的肝癌患者,目前采用靶向治疗。索拉非尼是一种老式的肝癌靶向治疗药物,曾是晚期肝癌靶向治疗的唯一选择。2007年底,获美国食品药品监督管理局批准用于治疗不可切除的肝细胞癌。此后,直到2018年,新的肝癌靶向药物才出现,也就是说肝癌靶向药物只有十年的时间。
索拉非尼具有双重抗肿瘤作用:可通过阻断RAF/MEK/ERK介导的细胞信号通路直接抑制肿瘤细胞增殖,还可抑制VEGF和血小板衍生生长因子(PDGF)受体的增殖并阻断肿瘤血管生成,间接抑制肿瘤细胞的生长。
临床试验数据足以证明索拉非尼的有效性,共有 602 名患者入组,索拉非尼组 299 人(口服索拉非尼,每天两次),安慰剂组 303 人。试验的主要终点是总生存期(OS),次要终点是 TTP、疾病控制率和安全性。试验结果显示,索拉非尼 vs 安慰剂的中位 OS 分别为 10.7 个月 vs 7.9 个月,索拉非尼将总体死亡风险降低了 31%。
索拉非尼代表了晚期肝细胞癌治疗的重要进展,是晚期肝细胞癌的新护理标准。此外,索拉非尼也是治疗晚期肾癌和甲状腺癌的靶向药物之一。在不同的癌症中服用索拉非尼的方法是相同的。每次服用索拉非尼,每天两次,空腹服用或与低脂停止饮食一起服用。治疗持续时间应持续到患者没有临床获益或出现无法耐受的毒性。如果发生与剂量有关的不良反应,可将剂量减至每天一次或隔天一次,每次。
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