美国食品药品监督管理局(TS)用于治疗伴有与结节状脑硬化

最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了抗癌药物依维莫司（商品名）用于治疗结节性硬化症（TS）相关的室管膜下巨细胞星形胶质细胞。肿瘤（cell，SEGA），是一种罕见的遗传病。该批准适用于对手术无效的 SEGA。

结节性硬化症 (TS) 可导致大脑和身体其他部位（包括眼睛、肺、肝脏、心脏、皮肤和肾脏）中良性（非癌性）肿瘤的生长。TS 是基因突变的结果，基因突变可导致肿瘤发生并导致一系列可能的症状，包括学习和研究的丧失（和）、皮肤病、癫痫、肺和肾病。SEGA 被认为是 TS 的主要诊断适应症，这是一种生长缓慢的肿瘤，见于 6% 至 9% 的 TS 患者。对于因脑部肿瘤生长而出现并发症的患者，这种疾病可能是致命的。在一些患者中，手术可用于阻止肿瘤生长。

“目前，患有这种疾病的患者除了手术干预外，治疗选择有限，”FDA 药物评估和研究中心肿瘤药物办公室主任、医学博士说。“因此，有必要继续研究这些很少或没有可用药物治疗选择的罕见疾病。”

该药物通过 FDA 的加速批准程序获得批准。这一过程使 FDA 能够根据被认为是临床疗效的可靠预测指标的（试验）终点，批准目前在医学上未满足的严重疾病的药物。同时，将要求制造商收集其他长期疗效和安全性数据，以确认此类药物的疗效。在进行上述验证性临床试验的同时，该程序可以让患者更早地获得有希望的新药或上市药物。

它早在 2009 年 3 月就被批准用于舒尼替尼（商品名）或索拉非尼（商品名）治疗失败后的肾癌患者。

一项针对 28 名患者的单独研究用于评估治疗 SEGA 的安全性和有效性。到研究的第 6 个月，9 名患者（32%）的肿瘤空间（肿瘤体积）减少了 50% 以上，SEGA 肿瘤损伤最大。这9例患者从1例肿瘤明显缩小到疾病稳定（反应持续时间）的时间范围为3个月至3.5年，中位数为266天。在最后一次随访中，9 名患者中有 7 名的肿瘤空间减少了 50% 以上。研究中的患者没有出现任何新的肿瘤。然而，没有患者经历完全的肿瘤消退。与该研究相关的四名患者之前接受过手术，但他们的肿瘤已经恢复生长。

在接受 SEGA 治疗的患者中，最常见的副作用包括上呼吸道感染、鼻窦和耳部感染、口腔溃疡和发烧。常见的异常实验室值包括肝酶升高、血胆固醇和甘油三酯升高（高脂血症）、血糖升高、白细胞减少、血细胞减少（贫血）和血小板减少。肾癌（肾细胞癌）患者也有肺炎和肾功能下降的报道。

此外，依维莫司还有其他批准的商品名，用于预防接受肾移植的成人患者的器官排斥反应，这些患者具有低至中等免疫风险。在这些患者中，该药物具有不同的安全性数据。请参阅该药的处方信息。

PS：舒尼替尼和索拉非尼在我国已经上市，但是依维莫司还没有上市。