罗氏制药回复《中国经营报》：比无药可医更令人绝望

本报记者闫国文、曹雪平北京报道

2022 年 2 月 28 日是第 15 个国际罕见病日。

一周前的2月21日，服务血友病患者的慈善组织北京血友之家罕见病关怀中心（以下简称“血友之家”）发布了“2022年中国国际血友病患者罕见病日”。罗氏制药的一封公开信。公开信中说，“比没有药更绝望的是药的不可及”。

公开信呼吁上海罗氏制药有限公司（以下简称“罗氏制药”）降低艾美珠单抗注射液销售价格，为更好惠及罕见病患者、进入国家医保目录迈出实质性步伐尽快地 。

艾米珠单抗注射液在世界其他主要国家的定价是多少？这是我国独有的现象，还是世界范围内的普遍现象？

对此，3月2日，罗氏制药回复第一财经记者：“罗氏长期致力于血友病治疗领域，公司一直在努力与各方合作，希望能帮助血友病患者较多。患者接受规范的预防性治疗。在美国、欧洲、日本、韩国等国家和地区，艾美珠单抗注射液被纳入基本医疗保险和大部分商业保险。考虑到中国经济发展水平，由于患者的承受能力以及药物本身的价值和后续研发的可持续性，中国的艾美珠单抗注射液价格一直维持在全球较低水平。”

公开信呼吁降价

血友病是一种由遗传性凝血功能障碍引起的出血性疾病，可分为血友病A、血友病B和血友病C三类。

根据《中国血友病诊疗专家共识》（2017年版），血友病发病率不存在种族和地区差异。在男性人群中，A型血友病的发病率约为5千分之一，B型血友病的发病率约为5千分之一。

2018年5月，国家卫健委发布《第一批罕见病目录》，血友病被列为罕见病。

2018年11月30日，国家食品药品监督管理总局批准艾克珠单抗注射液（商品名：舒友利乐）用于甲型血友病患者凝血因子Ⅷ抑制剂（先天性凝血）的进口注册。Ⅷ因子缺乏的常规预防性治疗）以预防或减少出血频率。

药品信息显示，艾美珠单抗注射液的上市许可持有人为瑞士罗氏，生产商为日本尼坚中外药业株式会社。

据国家食品药品监督管理总局介绍，埃米塞珠单抗注射液作为临床急需产品，已被纳入加快审评审批的优先审评程序。该药临床疗效明确、风险可控、耐受性好、给药方便、依从性好，不同种族患者的疗效和安全性无明显差异。

2021 年，在缺乏因子 VIII 抑制剂的情况下，一项新的 注射适应症被批准用于治疗 A 型血友病。

2021年艾美珠单抗注射液销售额为30.22亿瑞士法郎，约合人民币207.71亿元。艾美珠单抗注射液的销售收入主要来自美国、欧洲、日本等地区。中国的销售收入未披露，贡献相对较低。

血友病之家在公开信中介绍：“艾美珠单抗注射液作为终身用药，剂量与患者体重直接相关，标准剂量为1.5 mg/week/kg，销售价格是8100元。按照/30毫克的定价计算，一个病人每年的治疗费用约为2万元/公斤，而一个体重60公斤的病人每年的治疗费用将达到120万元。”

同时，公开信介绍，艾美珠单抗注射液的定价策略不符合“大剂量折扣”的行业惯例。艾美珠单抗注射液30毫克8100元60毫克。以目前抗体患者使用的主要旁路治疗药物重组人凝血因子VIIa为例，市场均价为1毫克5500元和2毫克9350元，不同规格之间降幅约15%。

此外，公开信还指出了其认为在政策执行、参与医保谈判、药品供销环节等方面存在的问题。

3月2日，血友之家法定代表人、负责人管涛告诉记者，公开信发出后的第三天，罗氏制药的多位高管进行了面对面的交流。与他，并于3月2日中午。沟通。公开信中反映的问题已被罗氏认真对待。然而，压低药价的难度更大。

至于艾美珠单抗注射液，管涛表示，与现有的其他药物相比，患者需要达到相同的治疗效果。相比之下，艾美珠单抗注射液确实是一个性价比很高的好方案。药物。据他了解，我国的艾美珠单抗注射液价格确实很低。但对于急需药物挽救生命的患者来说，艾美珠单抗注射液每年的费用太高，“得药难”。

可访问性需要改进

管涛告诉记者，我国医疗保障体系的目标是以基本医疗保险为主体、医疗救助为基础、补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助等共同发展。对于很多罕见病，基本医疗保险缺失，其他保险覆盖面和效果相对有限。利基群体也不应被忽视。希望药费年治疗费不能超过30万元纳入医保的限制可以改变。希望更高的层面能够为罕见病用药问题提供解决方案和方向。

3月2日，针对血友之家公开信中反映的各种问题，罗氏制药对记者进行了详细回应。

据罗氏制药称，2月24日，罗氏制药中国相关部门负责人参观血友病之家并进行了交流。

关涛向罗氏制药提出将艾美瑞珠单抗注射液纳入医保的三点建议：

首先，希望企业和政府能够更加努力，填补目前我国甲型血友病抗体患者预防性治疗医疗保险的空白。对于中国血友病A抗体患者，目前医保目录中只有出血后按需治疗的药物，仍有大量患者无法接受国内外临床共识和指南中已列入预防性治疗的药物. 特别希望公司从患者角度积极向总部申请降低艾美珠单抗注射液的价格。

二、希望各方呼吁，全国罕见病创新药医保谈判能否考虑提高单人年度医保总支出上限，体现国家对罕见病群体的优惠政策。 ，并为特殊群体提供补贴。精心呵护，争取更多具有功能性疗效的创新药物，如艾美珠单抗注射液，可以尽快让更多患者受益。

第三，基于对血友之家APP当前真实世界数据的初步分析，如果抗体患者的预防性治疗纳入基本医保，不会增加当期医保支出。希望各方能就此问题进行进一步扎实的研究。

罗氏制药表示，自依拉珠单抗注射液上市以来，一直在积极提交材料，争取通过谈判进入国家医保目录。遗憾的是，没有纳入艾拉珠单抗注射液。罗氏充分理解国家医保基金“保本”的核心定位，以及高价值药品纳入的压力。为拓宽血友病患者的支付渠道，公司积极响应国家号召，与各方一道，多层次探索，努力通过城市等多种渠道，减轻血友病患者的经济负担。包容性商业保险和社会救助。

关于进口增值税政策的执行，罗氏制药表示，艾美珠单抗注射液上市后将享受单克隆抗体等生物制品0%关税政策。

对于价格差异问题，罗氏表示，罗氏已充分考虑到患者体重的差异，申请在中国上市两种不同的剂型。

对于药品渠道和供应情况，罗氏制药解释说，艾美珠单抗注射液对储运环节的冷链要求较高，因此在上市之初就委托了上海医药云健康益药药房（上海）有限公司。 , 有限公司负责渠道分销，根据艾美珠单抗家用皮下注射剂的特点，制定了独立的业务流程。与患者直接购买的场景不同，采用了送货上门的送货方式。当获得患者的药品需求后，经销商会第一时间发货，将药品直接输送给患者。

目前在安徽、山东、重庆等地还有其他经销商进行渠道分销。依托全市普惠性商业保险和各地区的特殊保障政策，在重庆、德阳、温州等地区和安徽、江苏、山东等地区的药店也开始实施恩西珠单抗注射液。医院里的药品。

罗氏表示，价格确实是限制许多罕见病患者获得急需治疗的重要原因之一。但除此之外，还有很多其他因素限制了罕见病患者创新药的可及性，比如高价值药物对互联网和住院的抵抗力，以及输液后院外DTP药店的报销。这些工作都不能由一个企业、一个组织或一个疾病领域来解决。罗氏医药中国希望与包括血友病在内的社会各界一道，呼吁国家和地方政府继续探索和试点罕见病保护政策，积极积累罕见病多层次保护的经验，共同突破这些罕见病患者用药限制。可访问性问题。