治疗POEMS综合征的三种药物

血液综合征是一种罕见的与浆细胞有关的血液疾病。这些浆细胞产生异常数量的蛋白质，这将损害人体的许多系统。临床上以多发性神经病变、器官肿大、内分泌疾病、单核细胞增多症和皮肤改变为特征。各种病理术语的英文前缀组合称为POEMS综合征。

1956年，RS Crow首次描述了两个年龄分别为54岁和67岁的患者的各种异常特征的组合。2018年5月11日，国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》，POEMS综合征纳入。POEMS综合征主要是对症治疗，容易引起肿瘤。肿瘤患者可能需要手术切除、放疗和化疗。

治疗药物。地塞米松和美法兰

浆细胞瘤骨(骨髓)病变的患者可以用皮质类固醇(如地塞米松)和烷化剂(如美法仑)治疗。美法仑是治疗浆细胞疾病最有效的药物之一，皮质类固醇治疗POEMS综合征患者有40%有效，但在采集干细胞前应避免使用。

据报道，地塞米松/美法仑方案的血液学有效率在80%范围内，神经系统有效率接近100%。大剂量地塞米松/美法仑方案成功治疗的患者接受了自体干细胞移植的进一步治疗。在59名接受化疗/移植的患者中，梅奥诊所(美国非营利学术医疗中心)报告的1年、2年和5年无进展生存率分别为98%、94%和75%。

2.来那度胺

其他正在研究的治疗方案：免疫调节酰亚胺类药物(如沙利度胺和来那度胺)联合地塞米松治疗POEMS综合征患者。虽然这些免疫调节剂的作用机制尚不清楚，但它们确实抑制了怀疑促成POEMS综合征的VEGF、TNF和IL-6的产生，并刺激T细胞和NK细胞增加其产生干扰素和白细胞介素2(见免疫调节酰亚胺类药物的作用机制)。对25例POEMS综合征患者的双盲研究表明，与沙利度胺安慰剂和地塞米松治疗的患者相比，沙利度胺和地塞米松治疗的患者效果明显更好(VEGF降低，神经肌肉功能改善，生活质量提高)。

3.贝伐单抗

正在研究的其他治疗选择：由于VEGF在POEMS综合征的症状中起着核心作用，一些人尝试使用贝伐单抗(抗VEGF单克隆抗体)。虽然有些报告是阳性的，但其他报告怀疑毛细血管渗漏综合征是血管内皮生长因子水平快速下降的结果。因此，这是否会成为POEMS综合征标准治疗的一部分仍然令人怀疑。

其他的

常用的皮质类固醇、免疫抑制剂和化疗药物还包括：

泼尼松、环磷酰胺、长春新碱、硫唑嘌呤、环孢素、甲氨蝶呤和三苯氧胺(缩写)患者可能需要血浆置换和造血干细胞移植(ASCT)。