杜氏肌营养不良症的五种特效药

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X连锁隐性疾病，是肌营养不良症的一种严重类型。DMD无药可治，通常以控制症状发作，最大限度提高生活质量为目标，包括药物、运动、物理治疗、骨科器械、呼吸辅助、心脏起搏器等的使用

治疗药物基因治疗已经显示出一些成功。

1、外显子51(Eteplirsen)

Eteplirsen是一种用于治疗但不能治愈由特定突变引起的某些类型杜氏肌营养不良(DMD)的药物。Eteplirsen仅针对特定突变，在约1.5%的病例中有用。Eteplirsen是由Sarepta Therapeutics设计和开发的。在关于药物疗效的有争议的辩论之后，两名FDA审查小组成员辞职以示抗议。

2016年底，Eteplirsen获得了美国美国食品药品监督管理局的加速批准。2.跨拉纳(阿塔伦)阿塔伦

2014年8月，Translarna(PTC124)被欧盟批准有条件上市。适用于无义突变引起的DMD患者(5岁以上行走患者)。

2020年6月，该药以特殊方式引入中国市场。

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3、维昂迪斯53(戈罗迪森)

2019年12月，FDA批准Vyondys 53(golodersen)用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者，这些患者被证明适合跳过外显子53。

新药| Vyondys 53(golodersen)在美国被批准用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)

4、维尔特普索(Viltolarsen)

2020年8月，FDA加速批准Viltepso(viltolarsen)用于治疗外显子53跳过的杜氏肌营养不良(DMD)患者。

新药|Viltepso(viltolarsen)在美国被批准用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)

5、阿蒙迪45(卡西姆森)

2021年2月，FDA批准了来自Sarepta Therapeutics的反义寡核苷酸疗法Amondys 45(casimersen)，用于治疗具有外显子45跳跃基因突变的杜兴肌营养不良症(DMD)患者。

Amondys 45是继Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodyrsen)之后，美国第三个被批准的针对RNA外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法。

新药|Amondys45 (Casimersen)在美国被批准用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)

一种治疗9种肌营养不良症的药物