治疗镰状细胞性贫血的六种药物

镰状细胞病，又称镰状细胞病和镰状细胞性贫血，是一种常染色体显性遗传性血红蛋白病。-肽链第6位氨基酸的谷氨酸被缬氨酸取代，形成镰状血红蛋白代替正常血红蛋白。临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和反复疼痛危象，导致慢性缺血和器官组织损伤。

1910年，美国医生詹姆斯b赫里克在医学文献中首次描述了这种疾病。1949年，Eabee和JV Neel确定SCA是通过遗传传播的。1954年，医学界描述了镰状细胞特征对疟疾的保护作用。2018年5月11日，国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》，镰状细胞性贫血纳入其中。镰状细胞病通常始于儿童早期，其严重程度因人而异。治疗涉及多项措施，应避免脱水，建议高钙饮食。历史上，镰状细胞病患者被建议避免运动，但定期运动可能对人们有益。治疗主要是通过输血、药物等方法。

治疗药物1。羟基乙酰胺

也被称为羟基脲，它是第一个被批准用于治疗镰状细胞性贫血的药物，也用于慢性粒细胞白血病、宫颈癌和真性红细胞增多症。在镰状细胞病的治疗中，羟基脲可以增加血红蛋白，减少发作次数。

1967年，羟基脲在美国被批准用于医疗。2.l-谷氨酰胺粉末

也称为L-谷氨酰胺。谷氨酰胺是人体血液中最丰富的游离氨基酸，约占人体总游离氨基酸的60%。在疾病、营养不良或高强度运动等应激条件下，对谷氨酰胺的需求增加，使其合成无法满足需求。谷氨酰胺作为一种特殊的医疗食品出售。当医护人员认为代谢需求超过内源性合成或饮食所能满足的需求时，其护理人员需要补充谷氨酰胺来构建或修复组织，如婴儿生长、伤口愈合或严重疾病的康复。谷氨酰胺也被运动员和健美运动员用来增肌。

2017年，美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准了埃莫司医疗以品牌Endari上市的L-谷氨酰胺口服粉，以缓解5岁及以上镰状细胞病患者的严重并发症。

3.青霉素

也被称为青霉素。SCD患者从出生到五岁，因为免疫系统不成熟，更容易有儿童期疾病，所以建议每天使用青霉素。

并发症

镰状细胞性贫血可导致多种并发症，包括：

严重细菌感染、中风、脑梗塞和脑出血。胆石症和胆囊炎关节缺血性坏死(无菌性骨坏死)、阴茎异常勃起骨髓炎(细菌性骨感染)、急性肾坏死、腿部溃疡、眼部视网膜病变、流产和先兆子痫、肺动脉高压、慢性肾衰竭、疟疾：生活在疟疾国家的镰状细胞病患者应终生服药预防疟疾。并发症需要对症治疗。儿童骨髓移植是唯一已知的SCD治疗方法。

止痛药

大多数镰状细胞病患者有严重的疼痛发作(血管闭塞)，疼痛症状需要用止痛药进行症状治疗，如双氯芬酸、萘普生、苯海拉明和阿片类药物。

4、阿达克韦奥(Crizanlizumab)

SEG101又称seg101，是一种靶向P-选择素的单克隆抗体。p-选择素是一种存在于血管内皮细胞和血小板上的粘附分子，有助于细胞(包括内皮细胞、血小板、红细胞、镰状红细胞、白细胞)之间的相互作用，从而引起多细胞粘附和聚集，进而阻塞血管。阿达克沃通过与p选择素结合，可以预防VOC的发生。

这是FDA批准的首个治疗VOC的靶向治疗药物|Adakveo(Crizanlizumab)在美国被批准用于治疗镰状细胞性贫血(SCD)的血管闭塞危象(VOC)

5、Oxbryta(Voxelotor)

2019年11月25日，FDA批准了Oxbryta (voxeloto)，一种来自全球血液治疗公司(GBT)的小分子药物，以前被称为GBT440，用于治疗12岁以上成人和青少年的镰状细胞病(SCD)。

美国食品和药物管理局授予Voxelotor突破疗法、孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病称号。Voxelotor通过增加血红蛋白对氧的亲和力来达到治疗效果。由于氧合的镰状血红蛋白不聚合，体素能防止红细胞的镰状改变和红细胞的损伤。Voxelotor具有恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。|Oxbryta(voxelotor)是一种新药，在美国已被批准用于治疗12岁以上的镰状细胞性贫血(SCD)患者

6.铁普罗(去铁酮)去除铁酮

2021年5月1日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Ferriprox(Deretirone)用于治疗患有镰状细胞病(SCD)和地中海贫血或其他贫血引起的贫血的儿童和成人患者，无论患者之前是否接触过铁螯合物。

进展|在美国，Ferriprox(去铁氧酮)被批准用于治疗镰状细胞病和贫血引起的输血铁超载