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多系统萎缩是一种罕见的神经退行性疾病。
MSA的一些体征和症状也与其他疾病(如帕金森病)一起出现,使得诊断更加困难。MSA患者通常对用于治疗帕金森病的多巴胺药物没有什么反应。MSA不同于多系统蛋白病,多系统蛋白病是一种更常见的肌肉萎缩综合征。不应与多器官功能障碍综合征(有时称为多器官衰竭)或多器官系统衰竭混淆,后者常为感染性休克或其他非常严重的疾病或损伤的致命并发症。
1998年,定义了MSA临床诊断标准,包括三种类型:
Shy-Drager综合征(SDS)、纹状体神经退行性变(SND)、橄榄脑桥小脑萎缩(OPCA)2007年,更新的MSA标准主要分为两种临床亚型,其中:
以帕金森综合征为突出表现的临床亚型称为MSA-P型,以小脑共济失调为突出表现的临床亚型称为MSA-C型。2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等五部门联合制定《第一批罕见病目录》,其中包括多系统萎缩。
目前对症治疗主要针对自主神经紊乱和帕金森综合征。
治疗药物。左旋多巴
它是一种具有儿茶酚轻组的神经递质多巴胺前体,临床上用作治疗帕金森病和多巴胺反应性肌张力障碍的药物。
20世纪50年代,瑞典科学家阿尔维德卡尔松(Arvid Carlsson)首次证明,给有药物诱导的帕金森病症状的动物服用左旋多巴可以减轻动物症状的强度。从1960年到1961年,Oleh Hornykiewicz和Walther Birkmayer通过静脉注射左旋多巴治疗患者。1968年,第一份关于左旋多巴治疗改善帕金森病患者的报告发表。1969年,乔治科茨亚斯和他的同事将这种治疗方法扩展到帕金森氏病,并于69年获得拉斯克奖。2001年,诺贝尔委员会将四分之一的诺贝尔化学奖授予威廉诺尔斯,以表彰他在手性催化氢化方面的工作,其中最著名的例子是左旋多巴的合成。2.氟氢可的松
氟氢化可的松是唯一可药用的盐皮质激素,通常以每天0.05至2毫克的剂量使用。疾病和压力期间对糖皮质激素的需求增加,所有服用替代糖皮质激素的人在生病、手术、严重受伤或严重疲劳时都需要增加剂量。
避免体位性低血压。站立时血压下降的MSA患者通常对氟氢化可的松有反应。
3.米多君
盐酸米多君片是一种升压药/降压药。
1996年,米多君被FDA批准用于治疗植物神经功能障碍和直立性低血压。2010年8月,FDA提议撤销批准,因为制造商Shire plc在药物上市后未能完成所需的研究。2010年9月,FDA撤销了将米多君撤出市场的决定,允许患者继续使用,而Shire plc则收集了关于该药物疗效和安全性的进一步数据。其他对症治疗包括排尿功能障碍、肌张力障碍、按摩、饮食限制和心理干预。www.100pei.com
干细胞治疗可能延缓MSA小脑患者神经功能缺损的进展。
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