美国FDA授予泰瑞沙尼用于一线治疗EGFR突变阳性非小细胞肺癌

近日，阿斯利康宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予特瑞莎（奥希替尼）“突破性疗法”称号，用于一线治疗EGFR突变阳性非小细胞肺癌（）患者。

肺癌已成为人类癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死亡人数的四分之一，超过乳腺癌、前列腺癌和结直肠癌的总和。欧美人群中非小细胞肺癌EGFR突变的比例约为10-15%，而在亚洲患者中占30-40%。这些患者对目前市售的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂 (EGFR-TKI) 的治疗特别敏感。该抑制剂通过阻断驱动肿瘤细胞生长的信号通路来抑制肿瘤。然而，由于EGFR等耐药基因的出现，肿瘤几乎总是对EGFR-TKI产生耐药性，从而导致它们的进展。大约一半的患者对上市的 EGFR-TKI（例如，厄洛替尼、吉非替尼）产生耐药性。奥希替尼的靶点是导致耐药的次级突变位点。此外，由于大约25%的EGFR突变患者（在过去2年，这一比例已增加到40%）在诊断时有脑转移，因此还需要一种可以提高脑转移疗效的药物。

FDA 的突破性治疗指定基于 III 期临床研究的积极结果。这是一项在局部晚期或转移性 EGFR 突变阳性非小细胞肺癌患者中比较奥希替尼与当前护理标准 EGFR-TKI 的研究。研究数据显示，与标准EGFR-TKI组（厄洛替尼或吉非替尼）相比，奥希替尼组患者的中位无进展生存期（PFS）为18.9个月。) 患者的中位 PFS（10.2 个月）几乎翻了一番。无论患者是否有脑转移，所有亚组的获益都是一致的。此外，奥希替尼的安全性和耐受性数据与之前临床试验的数据一致。

2017 年 9 月 28 日，美国国家综合癌症网络 (NCCN) 肺癌临床治疗指南进行了更新，将奥希替尼纳入局部晚期或转移性 EGFR 突变阳性非小细胞肺癌患者的一线治疗。目前，FDA尚未正式批准奥希替尼用于局部晚期或转移性EGFR突变阳性非小细胞肺癌的一线治疗。奥希替尼已在美国、欧盟、日本和中国等50多个国家/地区获得批准，用于EGFR-TKI治疗后EGFR耐药突变晚期非小细胞肿瘤的二线治疗。肺癌患者。

这是自 2014 年以来阿斯利康的创新肿瘤产品第六次获得 FDA 的突破性治疗指定。突破性疗法旨在加快用于治疗严重疾病并在早期临床开发中显示出可喜成果的药物的开发和注册过程。对于一些严重未满足的临床需求，这些药物在重要的临床研究终点上已证明比现有药物有显着改善。

（操作：孙欢）