美国FDA授予默沙东HIF-2α抑制剂MK-6482突破性药物资格：治疗罕见肾癌!

默克公司最近宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)授予缺氧诱导因子-2(HIF-2)抑制剂MK-6482突破性药物资格(BTD)，这是默克肿瘤学管道中的一种新候选药物，用于治疗冯希佩尔-林道病(VHL)。此外，FDA还授予治疗VHL病的MK-6482孤儿药资格(ODD)。值得一提的是，导致HIF-2发现的VHL生物学研究获得了2019年诺贝尔生理学或医学奖。

BTD是FDA在2012年创建的一个新药评估通道，旨在加快用于治疗严重或危及生命疾病的新药的开发和审查，并且有初步的临床证据表明，与现有的治疗药物相比，这种药物可以实质性地改善病情。具有BTD的药物在研发过程中可以更紧密地接受FDA高级官员的指导，从而在最短的时间内为患者提供新的治疗选择。

孤儿药是指用于预防、治疗和诊断罕见病的药物，罕见病是一类发病率极低疾病的总称，也称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患者少于20万的疾病。罕见病药物研发的激励措施包括各种临床开发激励措施，如与临床试验费用相关的税收抵免、减免FDA用户费用、FDA在临床试验设计方面的帮助以及药物上市后对批准适应症的7年市场垄断期。

BTD和ODD的资格基于II期临床试验(NCT03401788)的结果，该试验评估了MK-6482在治疗VHL相关ccRCC患者中的作用。2020年ASCO年会首次公布的数据显示，MK-6482单药治疗表现出持续缓解，确诊客观缓解率(ORR)为27.9%(17/61；95%CI:17.1-40.8)，未达到中位缓解持续时间(DOR)(范围：9.1-39.0周)。

VHL综合征是一种影响多个器官的罕见遗传性疾病，它可以使患者面临各种癌症的风险，包括肾细胞癌。癌症仍然是VHL综合征患者死亡的主要原因之一，目前还没有获得批准的系统性治疗方案，因此迫切需要新的治疗方案。上述II期试验的结果为MK-6482的潜在益处提供了证据，并支持进一步研究这种HIF-2抑制剂如何在这些患者中发挥有意义的作用。

默克研究实验室临床研究副总裁Scot Ebbinghaus博士表示：“默克多样化和广泛的肿瘤产品线致力于为有需要的患者提供创新的新疗法。FDA此次授予MK-6482的这些资格支持了该药物在一些VHL病患者中靶向HIF-2的潜力，这些患者的治疗选择有限，并存在良性肿瘤和各种癌症(包括肾细胞癌)的风险。”

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