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根据美国国立卫生研究所提供的信息,美国每年估计有5万名患者被确诊患有帕金森病,美国现在大约有100万人患有这种病。神经系统疾病通常发生在60岁以上的人中,但当大脑内产生多巴胺的细胞受损或凋亡时,帕金森病的发病时间可能更早。多巴胺帮助在大脑产生平稳、有目的运动(如吃、写及刮胡子)的区域间传播信号。帕金森病的早期症状是不易觉察的,是逐渐发生的。在一些人当中,帕金森病的进展比在其他人中快。
据了解,沙芬酰胺是一种新型单胺氧化酶B(MAO-B)选择性抑制剂,通过阻断神经元上电压依赖式钠离子通道,进而调控谷氨酸释放。该药推荐与左旋多巴或者其他帕金森药物合用,用于特发性帕金森病中晚期治疗。
近几年,帕金森病药物市场治疗药物品种更新较少,主要有:多巴胺制剂,如左旋多巴、复方苄丝肼(美多巴)、息宁等;多巴胺受体激动剂,如溴隐亭、吡贝地尔、二氢麦角隐亭、普拉克索、罗匹尼罗、罗替戈汀等;B型单胺氧化酶抑制剂(MAO-B),如司来吉兰、雷沙吉兰等;儿茶酚氧位甲基转移酶抑制剂(COMT):如托卡朋、恩托卡朋等。
在这其中,左旋多巴是目前治疗帕金森病最有效的药物,患者群体中服用该药物的比例高达75%。然而,长期使用这款药物可能会导致严重衰弱的运动能力波动。这种波动分为两种阶段——在“开启”期,患者的运动能力一切正常;而在“关闭”期,患者的运动能力会出现明显下降,甚至连行走都困难。因此,随着疾病的发展,这些患者需要额外的药物来应对和管理由于服用左旋多巴而产生的运动能力波动。
而多项临床试验表明,沙芬酰胺可在短期内有效控制帕金森患者运动障碍和运动失调症状,疗效可维持2年。一项为期6个月的双盲对照试验结果显示,沙芬酰胺可显着性减少帕金森患者运动症状波动(on-off时间),并降低相关运动障碍发生风险。
来自FDA药物评价和研究中心的Eric Bastings称,“帕金森是一种冷酷无情的疾病,无法治愈。我们致力于向帕金森病患者提供辅助的治疗策略。”
沙芬酰胺用药患者观察到的最常见副作用是不受控制的不自主运动、跌倒、恶心及无法入眠或入睡困难。该药物有严重但不太常见的以下风险:高血压加重,与单胺氧化酶抑制剂、抗抑郁药或阿片类药物一起使用会发生血清素综合征,日常生活活动期间入睡,幻觉和精神行为,冲动控制/强迫行为问题,需要紧急处理的高烧与困惑,以及视网膜病变。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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