诺贝尔医学生理学奖获得者，日本攻克白血病的文章(图)

白血病治愈率80%？这个日本新药没那么神奇

中新网9月9日02:29 关注 你确定不再关注此人了吗？

实习记者于子月

近日，一篇关于日本战胜白血病的文章广为流传。文章称，日本东京的诺华制药已经成功开发出一种可以治疗白血病的特效药。

”诺贝尔医学生理学奖获得者本硕友教授在接受采访时表示，日本宣布已经战胜了白血病！而且，已经纳入日本医疗保险，患者只需支付30%以下的费用医药费！” ”这叫“特殊药物的问世，直接将白血病治愈率从20%提高到80%！堪称医学界的奇迹。”文章称。

真的能像文章所说的那样战胜白血病吗？它的治疗原则是什么？国内有没有类似的把贵药纳入医保的案例？

适应症范围有限

“它实际上是一种靶向CD19的转基因CAR-T细胞免疫疗法。它最初是由宾夕法尼亚大学和诺华联合开发的。早在2017年，美国食品和药物管理局（FDA）就批准了其上市。” 北京清华长庚纪念医院血液肿瘤科主任医师李新全在接受科技日报记者采访时表示。

CAR-T细胞是嵌合抗原受体T细胞，它是通过从患者身上采集外周血单个核细胞并分离出T细胞，然后利用基因重组技术将靶抗原靶标的单链抗体片段与T细胞活化基序结合形成的. 质粒通过慢病毒和γ逆转录病毒载体等方法转移到T细胞中，在T细胞表面表达嵌合抗原受体，产生可以特异性结合靶标的CAR-T细胞。最后，将其静脉注射到患者体内以杀死肿瘤。简单的说，就是在体外为T细胞配备一个可以搜索白血病细胞的“导航”系统，成为一个“升级”的T细胞，送入体内，精准打击靶点，完成细胞免疫治疗。

作为人类历史上第一个获批的CAR-T细胞产品，最初主要用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。2018年5月，第二个适应症获批用于治疗成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤（之前接受过两次或多次全身治疗）。

撇开淋巴瘤不谈，我们先来看看白血病的“大家庭”。根据《卫生词典》，白血病按病程分为急性白血病和慢性白血病；根据细胞形态，可分为单核细胞、粒细胞和淋巴细胞白血病。他擅长的是B细胞急性淋巴细胞白血病，“复发”或“难治”类型有限。用于其他不同类型白血病或肿瘤的 CAR-T 细胞疗法仍在探索中。

李新全认为，这一问世无疑是一些白血病治疗的进步。白血病的现代治疗是综合性的，包括化疗、造血干细胞移植和目前探索的细胞免疫疗法。CAR-T细胞疗法有其适应症，不能替代其他疗法。复发或难治性ALL在CAR-T细胞治疗后，仍需继续接受造血干细胞移植以维持疗效。因为任何一种药物和疗法都有其适应症范围，所以也不例外。如果目前单独使用该疗法，则认为“白血病已经克服”，并没有科学依据。

缓解率≠治愈率

在细胞免疫治疗领域，有一个非常激动人心的案例。

2012年，白血病患者艾米丽在医院接受了仍在临床试验中的CAR-T细胞免疫疗法，成为世界上第一个接受该疗法治疗的白血病儿童。那一年，她6岁。在治疗过程中，艾米丽经历了高烧、血压下降、肺部充血等一系列副作用，但最终她奇迹般地恢复了健康。七年过去了，艾米丽依然健康，她的白血病也没有复发。她成为全球首个CAR-T细胞免疫疗法的受益者，为CAR-T细胞疗法的探索注入了大量关注。强心剂。

然而，许多患者远不如艾米丽幸运。CAR-T细胞免疫疗法的“治愈率”并没有想象中的那么高。市场上流传的80%治愈率有点夸张。

科技日报记者从FDA官网获悉，在临床试验中，63名白血病患者接受治疗，3个月后总缓解率为83%，即52名患者病情得到缓解。然而，缓解率并不等于治愈率。缓解率是指疾病在一定时间内得到控制的情况，治愈率是指治疗期内每100名治疗患者被医生判断治愈的人数，或可以理解为某种疾病可以治愈的概率。可见，“治愈率80%”的说法缺乏科学依据，无法考证。

人们可以理解对任何新的治疗技术的渴望，但不得不承认，作为“新星”，CAR-T细胞疗法仍有许多不确定因素有待探索。

上海交通大学生命科学与技术学院研究员冯晓峰曾在公开发表的期刊文章中表示，CAR-T在治疗血液肿瘤方面取得了令人瞩目的成就，但即使已获批上市和（另一种CAR-T产品），CAR-T治疗的副作用可能会给患者带来伤害，以及疗效的不确定性，比如脱靶效应，这也是不可避免的。目前已知CAR-T治疗可能产生的副作用包括细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性和全身过敏反应。其中，CRS是CAR-T细胞治疗中最常见的副作用，严重的CRS会导致死亡。现在已知的其他严重副作用包括严重感染、低血压、急性肾损伤、发烧、

副作用带来的不仅仅是治疗风险。CAR-T细胞免疫治疗领域的生产商、前三驾马车之一的朱诺因相关临床试验中5名患者脑水肿死亡而不得不终止其项目，从而落后。因为其两大竞争对手诺华和风筝制药。

“CAR-T产品都是个体化治疗产品，需要利用患者自身的T细胞进行工程化生产药物。与传统药物相比，这些产品的生产工艺更加繁琐，质量控制难度更大，操作要求更高，而且临床应用中不良反应的管理也很关键，监管部门难度更大。” 上海药品审定中心高级工程师王冲写了一篇文章。

医保是“神药”

“白血病被征服”的消息掀起一波波，日本医保的加入也成为网友热议的话题。

据相关媒体报道，这笔费用高达3349万日元（约合人民币227万元）。日本今年5月宣布正式纳入医保后，患者负担减轻到41万日元（约合人民币2. 8万元），大大缓解了患者用药的经济压力。

那么，中国是否将类似的昂贵药物纳入医保？答案是肯定的。据相关专业人士介绍，仅在2017年公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》第二批谈判结果中，就有15种高价抗癌药进入了国家医保目录。纳入医保的贵重药品价格均大幅下降。例如，以前单剂曲妥珠单抗约2万元，新医保目录中的“医保支付标准”（定价）为7600元，贝伐珠单抗5000元左右的新支付标准为1998元。，由基本医疗保险基金和参保人支付。所以，

近年来，我国部分省市还实施补充医保等制度，进一步丰富医保体系，着力解决基本医保、贵重药品、医用耗材难以解决的临床需求，精准投放。疗效，有效解决医疗需求。以青岛为例，早在2017年补充医疗保险实施之初，承保的特殊药品和消耗品就涵盖了41种，包括治疗恶性肿瘤、罕见病和高残疾病的各类医用消耗品。这些原本高昂的药费，大部分都包含在医疗保险中。

很多时候，医疗保险才是真正的“神药”。