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普雷西替尼是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向RET变异的在研药物。临床前研究结果显示,普雷西替尼对RET融合、RET激活突变敏感,相比VEGFR2, 普雷西替尼对RET的选择性有90倍提高,并且与已批准的多激酶抑制剂相比也有显著提高。那么作为RET突变特异性抑制的普雷西替尼疗效如何呢?
ARROW研究是一项针对普雷西替尼治疗晚期RET突变阳性患者的全球性、I/II期研究,近期公布的数据是RET基因变异的甲状腺髓样癌队列最新结果。
研究显示:
1. 既往未经治疗的初治RET突变甲状腺髓样癌患者:客观缓解率(ORR)达74%,且所有患者的肿瘤缩小。
2. 既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者:ORR也达到了60%,近98%患者肿瘤缩小,90%患者达到18个月缓解时间。
3. RET融合阳性甲状腺癌患者:ORR为91% ,疾病控制率(DCR)达到了100%,所有患者肿瘤均缩小。
无论初治,还是既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者,经普雷西替尼治疗后均有确切的疗效。除了甲状腺髓样癌,普雷西替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的数据同样优异, 普雷西替尼在RET融合阳性NSCLC患者中表现出一致且强劲的临床抗肿瘤活性,不论患者是否曾经接受过治疗,也不论其RET融合伴侣类型或是否已累及中枢神经系统(CNS)。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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