替哌扎是甲状腺眼病的突破性疗法。

时间：2022.05.25作者： 浏览次数：261

　　美国食品及药品管理局（FDA）批准了一种突破性的非手术疗法Tepezza (teprotumumab-trbw) 来治疗甲状腺眼病。FDA 还授予了Tepezza优先审评、快速通道、突破性疗法和孤儿药认定。甲状腺眼病是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是眼球突出，导致眼痛、复视和眼睑闭合困难。Tepezza的批准标志着甲状腺眼病治疗的一个重要里程碑。目前，针对甲状腺眼病的治疗选择非常有限。Tepezza治疗通过提供替代的非手术治疗选择，可使患者免于需要多次侵入性手术。

　　在第2期和第3期临床试验中，Tepezza在TED的几个关键指标，包括突眼（眼球肿胀）、复视和临床活动评分（CAS）方面都有临床显着改善。为了了解Tepezza的长期益处，2期临床试验的患者在最后一次输注Tepezza后进行了51周（研究第72周）的随访。研究结果仅包括了有第72周数据的患者（n=37）。这项研究评估了接受Tepezza治疗并在突眼、复视或CAS方面有任何改善的患者的百分比，以及疾病失活的百分比，在研究结束时用CAS评分为0或1来衡量。在这一随访期间，有4例患者接受了非Tepezza治疗（皮质类固醇和/或眼眶减压手术），在研究中被视为改善。

　　关键结果包括：有72周数据的全部患者（37/37）报告至少有一项结果比基线表现改善。97%（36/37）的患者CAS评分表现改善（至少降低1分）、86%（31/36）突眼改善。1例患者在第70周选择了择期TED手术，在第72周没有测量眼球突出。在基线复视的患者中，70%（23/33）至少有一级改善。70%（26/37）有疾病失活（CAS为0或1分）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！