吡非尼酮治疗特发性肺纤维化的临床研究结果如何？

针对III期临床研究ASCEND和CAPACITY的3项事后分析（post-hoc）数据表明，与安慰剂相比，IPF患者接受吡非尼酮治疗后可能经历的死亡风险降低，患者报告的呼吸困难减少、具有更长的无进展生存期（PFS）和减少的呼吸相关住院治疗。对美国索赔数据开展的第4项现实世界治疗依从性和持久性分析显示，高达76.2%的患者坚持吡非尼酮治疗。

　　罗氏首席医疗官及全球产品开发负责人Sandra Horning表示，这些数据进一步扩展了我们对吡非尼酮如何帮助IPF患者延缓病情方面的认识。同时也提供了现实世界中IPF临床管理方面的见解。

　　首个事后分析：对III期临床研究汇总数据进行的首个事后分析显示，在伴有晚期肺功能损害超过一年以上的患者中，与安慰剂相比，吡非尼酮治疗相关的全因死亡风险显着降低72%（死亡病例：4例 vs 12例，HR=0.28[95%CI:0.09,0.86]，p=0.018）；此外，在治疗1年时，与安慰剂组相比，吡非尼酮治疗组用力肺活量（FVC）绝对值下降≥10%或死亡的患者比例显着降低56%。

　　第二个事后分析：对III期临床研究汇总数据进行的第二个事后分析显示，在伴有中度肺功能损害的患者中，与安慰剂相比，吡非尼酮治疗使呼吸困难进展显着降低（采用USCD-SOBQ评价）。在保留较少肺功能（GAP阶段II/III）的患者中，吡非尼酮治疗组中位USCD-SOBQ得分为9.2，安慰剂组为13.0（中位差异：-3.67,95%CI:-6.50至-1.00；p=0.009）。此外，在治疗1年时，与安慰剂组相比，吡非尼酮治疗组有更低比例的患者经历USCD-SOBQ得分更明显的升高。

　　第三个事后分析：对III期临床研究汇总数据进行的第三个事后分析，针对吡非尼酮对于治疗一年以后的疾病进展采用了一种新定义的PFS（包括了呼吸相关住院）进行评价。结果显示，与安慰剂相比，新定义PFS的风险比为0.49（95%CI：0.38-0.64，p＜0.00001），有利于吡非尼酮。最近发表于《美国呼吸和重症监护医学杂志》（AJRCCM）的回顾性数据也显示，与安慰剂相比，吡非尼酮使呼吸相关住院风险显着降低（7% vs 12%, HR 0.52, 95% CI 0.36-0.77, p=0.001）。因任何原因住院的患者中，吡非尼酮与住院后更低的死亡风险相关。

　　首个回顾性分析：针对抗纤维化治疗的现实世界依从性和持久性数据开展的首个回顾性研究结果显示，在研究随访期间，接受吡非尼酮治疗的IPF患者具有较高的依从性，有76.2%的患者仍在坚持治疗。

　　特发性肺纤维化（IPF）是一种罕见的肺部疾病，会造成致命的、不可逆转的、渐进性的肺部疤痕（纤维化），导致呼吸困难，同时导致心脏、肌肉和关键器官无法获得足够的氧气来正常工作。IPF病情进展可快可慢，但最终都会导致废止变硬，停止工作。据估计，在美国大约有10万例IPF患者，欧洲大约有11万例IPF患者。IPF是一种比癌症更可怕的疾病，其病因不明，也无法治愈。目前，仅有有限数量的IPF患者接受了肺移植。IPF会不可避免地导致呼吸急促并破坏健康肺组织。确诊后，有大约一半的患者生存时间只有3年，5年生存率大约为20%-30%。IPF通常发生在45岁以上人群中，男性患者多于女性。

　　吡非尼酮于2014年10月获得美国FDA批准上市，目前该药已在全球40多个国家上市销售，用于特发性肺纤维化（IPF）的治疗。2017年初，吡非尼酮 801mg和267mg片剂获得了FDA批准，作为治疗IPF的新治疗选择。其中801mg片剂，可作为一种维持治疗选择，减少IPF患者每日服药数量。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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