依维莫司治疗结节性硬化症相关的顽固性癫痫发作有什么效果？

　　依维莫司是一种癌症药物，属于人体雷帕霉素靶蛋白（mTOR）的小分子抑制剂，可以干扰癌细胞的生长并减缓它们在体内的传播。哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂可以阻断哺乳动物雷帕霉素靶标的活性。雷帕霉素的哺乳动物靶标是蛋白激酶，其调节刺激细胞生长和血管生成的生长因子。在某些癌症中，mTOR途径更活跃。

　　欧盟委员会（EC）已批准Votubia（everolimus，依维莫司）分散片作为一种辅助药物，用于2岁及以上患者结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫部分性发作（有或无继发性全身性发作）的治疗。此次批准，使依维莫司Votubia成为欧洲首个获批专门治疗TSC相关难治性癫痫的药物，将解决该领域存在的未满足的巨大医疗需求。

　　依维莫司Votubia的获批，是基于一项III期临床研究（EXIST-3）的疗效和安全性数据。该研究结果表明，与安慰剂相比，依维莫司Votubia用作辅助药物时可显著减少结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫发作。相关数据已提交至2016年底召开的第68届美国神经学会（AAN）年会。

　　该研究中，366例伴有难治性癫痫发作的结节性硬化症（TSC）患者随机接受依维莫司低暴露量（LE,3-7ng/mL,n=117）或高暴露量（HE,9-15ng/mL,n=130）或安慰剂（n=119）。数据显示，依维莫司低暴露量组（29.3%，p=0.03，CI=95%）和高剂量组（39.6%，p＜0.001，CI=95%）癫痫发作频率从基线的百分比降幅显著大于安慰剂组（14.9%，CI=95%）。此外，癫痫发作缓解率（≥50%减少）方面，依维莫司低暴露量组（28.2%，p=0.008，CI=95%）和高暴露量组（40.0%，p＜0.001，CI=95%）也显著大于安慰剂组(15.1%，CI=95%)。研究中，与安慰剂相比，依维莫司LE/HE治疗最常见（≥20%）的不良事件（AEs）包括口腔炎（LE/HE vs 安慰剂=28.2%/30.8% vs 3.4%）、口腔溃疡（LE/HE vs 安慰剂=23.9%/21.5% vs 4.2%）、腹泻（LE/HE vs 安慰剂=17.1%/21.5% vs 5.0%）。严重不良事件发生率为13.7%/13.8% vs 2.5%。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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