AbolALPELISIB治疗PIK3CA相关的过度生长疾病谱的治疗效果如何？

时间：2022.05.26作者： 浏览次数：210

2022年4月5日美国食品和药物管理局（FDA）批准Vijoice（阿博利布）片剂，用于治疗PIK3CA相关过度生长病谱（PIK3CA-RelatedOvergrowth Spectrum，PROS），适用于需全身治疗、2岁及以上、病情较为严重的成人和儿童患者。这是首个针对2岁及以上PROS患者病根的获批方法，持续获批将依赖于后期临床证据，目前该药在美国境外尚未获批。

　　超罕见病——PROS

　　PROS是由于PIK3CA基因突变，导致血管、淋巴系统和其他组织的非典型过度生长和异常，发病率为百万分之十四，为超罕见病。与PROS相关的具体病症包括先天性静脉畸形肢体肥大综合征（KTS综合征）、巨趾症（CLOVES综合征）、表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病等。

　　阿博利布是一种激酶抑制剂，主要机制为抑制PI3K异构体。该批准基于回顾性研究EPIK-P1给出的真实世界证据，研究显示接受阿博利布治疗的患者出现了靶病灶体积减小和PROS相关症状的改善，阿博利布疗效具有临床意义并且PROS患者耐受性良好。

　　在第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者（10/37）达到确认的治疗缓解，即PROS靶病灶体积总和减少20%以上；在基线和第24周进行影像学检查的患者中，近四分之三（74%，23/31）患者显示靶病灶体积有所缩小，平均缩小13.7%；在主要分析时无患者发生疾病进展。此外，观察到患者的疼痛、疲乏、血管畸形、肢体不对称和弥散性血管内凝血较基线均获得不同程度改善。

　　使用方法：每日随餐口服一次。

　　使用警告和注意事项：严重超敏反应、严重皮肤不良反应（SCAR）、高血糖、肺炎、腹泻和胚胎-胎儿毒性。