艾曲波帕艾曲波帕作为重型再生障碍性贫血的初始治疗可以提高缓解率吗？

时间：2022.05.27作者： 浏览次数：230

根据随机3期RACE试验的结果，在不适合移植的重度再生障碍性贫血患者中，将艾曲波帕添加到标准免疫抑制治疗中似乎是安全的，并提高了反应率。研究人员在欧洲血液和骨髓移植学会第46届虚拟年会上介绍了这一发现。在标准的免疫抑制治疗中加入艾曲波帕似乎是安全的，并且在不适合移植的重度再生障碍性贫血患者中反应率提高。国际公开标签的RACE试验旨在改善重度再生障碍性贫血患者的标准治疗。

　　研究人员将197名15岁以上的重度再生障碍性贫血，未曾接受过免疫抑制治疗的患者随机分配至标准免疫抑制(n = 101;中位年龄为52岁)，其中包括40 mg / kg的马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam) ，辉瑞公司)对于疾病进展较早的患者，从第14天至6个月或3个月，每天四次，再加每日5mg / kg环孢素A，或标准免疫抑制疗法，再加每天150mg 艾曲波帕(n = 96;中位年龄，55岁) 。

　　仅标准治疗和艾曲波帕联合治疗组的患者具有相似的基线特征，包括年龄(小于40岁，分别为35.6%和30.2%)，再生障碍性贫血的严重程度(非常严重，分别为33.7%和35.4%)和阵发性夜间血红蛋白尿克隆(59.2%对45.2%)。主要终点为3个月时的完全缓解率。中位随访时间为18个月。结果显示，艾曲波帕组合的3个月完全缓解率为21.9%，标准治疗(合并OR = 3.2;P = .012)为9.9%，包括完全缓解和部分缓解的总缓解率为59.4%，而同期为31.7%。研究人员观察到艾曲波帕组合在6个月时具有持续的ORR益处(76.3%对50%; OR = 3.8)。

　　艾曲波帕的耐受性良好，两个治疗组之间的不良反应相当。但是，标准治疗组中有更多的患者死亡(n = 14 vs. 8)。这项改变常规的3期临床试验支持[eltrombopag加上马抗胸腺细胞球蛋白和环孢霉素A]的组合，作为不适合移植的严重再生障碍性贫血患者的下一线治疗标准。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)在血小板中的有效性及安全性如何？