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罕见病，目前全球有近7000种，只有不到5%有治疗药物。而且我国罕见病用药上市情况与发达国家和地区相比尚有差距，罕见病的诊治面临巨大挑战。肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤，临床发病率低（约0.52/100万），恶性程度高，侵袭性强。手术完全切除是目前首选治疗方法，但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，只能采用密妥坦单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案，治疗选择非常有限。
密妥坦(mitotane)是目前全球唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的靶向药物。密妥坦适用于无法外科手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症患病者。
密妥坦的效果如何？
（1）对不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌有效客观有效率：34%～61%，中位无进展生存期：6～7个月。
（2）是晚后期ACC的首选、最有效药品，部分缓解疾病进展。
（3）外科手术前吃3-6个月，缩小原发灶或转移扩散灶，争取R0切除。
（4）外科手术后辅助，增加无重复发生存期。
密妥坦是肾上腺皮质癌患者最重要的治疗药物，但是目前还未在国内上市，目前国内尚无肾上腺皮质癌的有效治疗药物，这在某种意义上密妥坦是肾上腺皮质癌患者的救命药。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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