VMOT塞帕卡替尼治疗实体肿瘤的安全性和有效性如何？

时间：2022.05.29作者： 浏览次数：318

　　单臂多中心Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001试验对Retevmo的安全性和有效性进行了评估，这是迄今针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。在接受采访时，分享了研究的细节。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC、RET突变的MTC、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET变异的实体肿瘤。主要研究终点为客观缓解率（ORR），由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括DoR,中枢神经系统(CNS) ORR,PFS等。

　　疗效方面，在初治的NSCLC患者中，接受Retevmo治疗后ORR可以达到85%，在既往化疗失败的NSCLC患者中ORR达到64%。此外Selpercatinib还具有良好的透过血脑屏障的性能，在合并中枢神经系统（CNS）转移的患者中，颅内ORR高达81.8%；对于未接受MKI治疗的RET突变MTC患者，经Selpercatinib治疗后ORR 为73%，接受过MKI治疗的患者ORR为 69%；RET融合的甲状腺癌，未接受过系统性治疗的患者ORR为 100%, 经治的患者ORR为 79%。

　　安全性方面，在LIBRETTO-001试验中，最常见的不良反应主要包括口干、腹泻、高血压、天冬氨酸转氨酶（AST）升高、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、疲劳和便秘。由于药物相关的不良反应导致的停药率仅为2％。这项研究的结果证明，Retevmo不仅在缓解率，缓解持续时间、控制脑转移病灶等方面疗效显著，其安全性和耐受性也比较高。

　　Retevmo此次加速获批主要是基于LIBRETTO-001Ⅰ/Ⅱ期临床试验的客观缓解率(ORR)这个临床试验终点。后续这些适应症的完全批准有待验证性试验对其临床效果的确认。两项确证性的全球Ⅲ期试验（LIBRETTO-431和LIBRETTO-531）目前正在招募患者。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！