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急性髓细胞性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是一组高度异质性的克隆性疾患,具有独特的细胞形态学、免疫表型、细胞遗传学及分子遗传学特征。一些重现性基因突变已被证实是AML诊断分型、危险分层及评估预后的重要因素,并且一些针对突变基因的特异性靶向药物也逐渐进入临床研究。急性髓细胞白血病(AML)占急性白血病的50%以上,以40岁的成年人多见,发病率随年龄增长而上升。急性髓细胞白血病会导致患者出现贫血、出血、发热等临床症状,不仅不利于患者身体健康,而且还会对患者的生命安全构成威胁。
急性髓细胞白血病(AML)这种快速发展的癌症,能够抑制骨髓和血液中的正常细胞,从而导致正常血细胞数量减少,这类患者都需要持续输血。 估计有25%至30%的AML患者在FLT3基因中有突变,这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关,吉瑞替尼靶向这种基因,它也是第一款能够单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。
在一项临床试验中证实了吉瑞替尼的有效性,该试验入组了138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者。试验结果显示,21%的患者通过治疗达到完全缓解(没有疾病证据和血液计数完全恢复)或完全缓解和部分血液学恢复(没有疾病证据和血液计数部分恢复)。 在吉瑞替尼治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者中,31%在至少56天内无需输血。
患者用药后最常见的不良反应是: 肌肉、关节疼痛、疲劳、肝酶升高(肝转氨酶)。服用吉瑞替尼的患者可见罕见的分化综合症(症状可能包括发烧,咳嗽,呼吸困难,肺部或心脏周围液体,体重迅速增加,肿胀,肾功能不全或肝功能不全)。 孕妇或哺乳期妇女不应服用吉瑞替尼,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:吉列替尼/吉瑞替尼可用于治疗复发或难治性急性髓系白血病?
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