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不能接受系统治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者往往伴有疲劳和其他疾病相关的衰弱症状,严重影响其生活质量,甚至导致抑郁和抑郁。与疾病相关的症状包括疲劳、低烧、盗汗、体重减轻等。这与炎性细胞因子和趋化因子的浓度增加有关。对于骨髓纤维化患者,鲁沙替尼可缓解症状,改善生活质量,减少脾脏体积和肿瘤负荷,降低C反应蛋白(CRP)浓度等炎症指标。因此,罗沙替尼是否能改善CLL病患者的疾病相关症状已经被一些研究者所研究。研究的主要终点是治疗3个月后BFI评分的改善和过去24小时“严重疲劳”评分下降2分。次要研究终点是MDASI评分和疾病治疗反应的改善。
结果显示,基线时,BFI评分为5.5(SD1.7),症状障碍评分为4.3(2.5),MDASI评分为3.0(1.7),24小时“重度疲劳”评分为7.3(1.4)。32例(78%)患者的BFI评分下降20%,29例(71%)患者的MDASI评分下降20%。与基线相比,3个月时BFI评分变化44.3%(SD 35.0,p0.0001),症状障碍评分变化43.4% (5.5,p0.0001),mdasi评分变化42.1% (37.4,p 0.0001)。包括疲劳、情绪和行走能力在内的症状改善50%以上。进一步的探索性分析显示,治疗前接受治疗的患者和治疗3个月后未接受治疗的患者的BFI和症状障碍评分无显著差异(BFI评分变化51% [SD 28] vs 40% [39],p=0.32症状干扰评分变化50% [SD 41] vs 39% [57.3],P=0.51);两组间MDASI评分无显著差异。
鲁沙替尼可诱导淋巴细胞绝对值增加,并随时间恢复至基线水平或再次降低。这种变化在新治疗的患者中更明显,但与治疗的患者相比没有统计学差异。白细胞计数的变化与淋巴细胞相似。3例患者接受了CT检查。3个月时,一名患者的淋巴结减少了5%,一名减少了6%,第三名减少了50%。3度以上的鲁沙替尼不良反应并不常见。仅有3例患者因出现头晕、耳鸣、血小板计数下降(表现为皮肤瘀点)、体重增加、关节疼痛等不良反应而停药。3级失眠1例,3级高血压2例,3级中性粒细胞减少伴发热1例,4级中性粒细胞减少1例。结论:鲁索替尼能显著改善CLL病患者的疾病相关症状。
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