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针对晚期甲状腺髓样癌,美国食品药品监督管理局(FDA)已核准两种标靶药:凡德他尼(vandetanib) 和卡博替尼(cabozantinib)。临床研究显示,两种药物可延长肿瘤无恶化存活率和整体肿瘤控制率。不过,两种药物各有副作用。凡德他尼副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、食欲降低、肝功能异常等。而卡博替尼常见副作用包括腹泻、口腔黏膜炎、手足症候群、高血压,另外较少见但严重副作用为廔管形成及下颚骨坏死。甲状腺髓样癌表现为特定细胞的癌性增长,可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿大、颈部肿块、甲状腺肿块、患者声音的改变或声音嘶哑。
在一、二线治疗中,对晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者,使用凡德他尼(Vandetanib)持续有益。可预测到持久疗效,包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者,其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。持续治疗时间中位数为17.6个月,无治疗进展生存中位数为22.7个月(95%置信区间[CI],13.9-37.3)。21名(27.6%)患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗,被归类为药物长期使用者,治疗期中位数为68.1个月(区间为49.1-130.6)。
在长期使用者中,客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月(区间,11.6.1-110),响应持续时间的中位数为70.4个月(95%CI,49.5-102.8):PFS中位数为73.2个月(95%CI,53.1-105.6)。反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关(p=0.03),且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显着更长(p=0.007)。经过48个月的凡德他尼治疗,两位患者出现肾衰竭。其他记录下的事件有心力衰竭、胆囊炎、急性胰腺炎、后脑病和皮肤癌。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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