甲状腺疾病新药替哌扎的临床治疗效果如何？

Horizon Therapeutics公司2021年11月12日在美国眼科学会年会（AAO 2021）上公布了单抗药物Tepezza（teprotumumab）治疗甲状腺眼病（TED）的一项真实世界研究依从性分析结果。

　　Tepezza是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物，于2020年1月获批上市，该药是一种全人单克隆抗体（mAb）和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂。TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。

　　会上公布的真实世界研究依从性分析结果显示：在医生开具处方Tepezza治疗TED的患者中，超过90%（n=995）持续治疗且完成了全部8次输液，表明在临床实践中患者对Tepezza具有非常高的依从性。

　　该研究评估了1101名TED患者（71%为女性，平均年龄58岁），他们在2020年7月前开始接受Tepezza治疗。非依从性很低，约为1%（n=15）。只有8%（n=84）的患者报告因不良事件（AE）而停药。在因AE停药的患者中，报告的最常见不良事件与Tepezza临床试验中的观察结果一致。

　　甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种独特的疾病，由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应，造成长期的、不可逆转的损害。

　　活动性TED持续长达3年，其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展，它会造成严重的损害，包括眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），并且在某些情况下会导致失明。

　　在以前，患者必须经历活动性TED，直至疾病变得不活跃（这通常会留下永久性和视力受损的后果），然后才能进行复杂而昂贵的手术，但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担，包括不能工作和从事日常生活活动。

　　Tepezza的活性药物成分teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相关。OPTIC研究中，接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少，而这之前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。

　　Tepezza的批准上市，为临床医生提供了第一种药物，在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外，来减少眼球突出。目前，Tepezza也正被开发用于治疗慢性（非活动性）TED。2021年9月，Horizon公司宣布，评估Tepezza治疗慢性（非活动性）TED患者疗效和安全性的一项4期临床试验（NCT04583735）已入组了首例患者。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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