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在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，死亡病例大约10590例。
恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受enasidenib治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。
恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。
恩西地平最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib.
恩西地平的药品标签中带有黑框警告，提示其具有分化综合症的风险，如果不经治疗，会有致命危险。分化综合征的症状主要包括发热、呼吸困难、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包积液、快速体重增加、外周性水肿、多器官功能衰竭等。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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