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急性髓系白血病(AML)是成年人最常见的急性白血病,目前AML的治疗仍以化疗为主,但有70%左右获得缓解的患者最终复发并演变为难治性白血病,导致治疗失败而死亡。FLT3突变是难治AML中的一种常见突变,常与预后不良相关。伴有FLT3突变的AML患者治疗选择少,生存面临极大挑战。吉瑞替尼是我国首个获批的针对FLT3突变AML治疗的靶向药物,其在FLT3突变的难治性/复发性AML患者中显示出了令人振奋的效果。
首先,随着基因技术的进步,目前的AML诊疗观念上正在发生很大转变。传统的基于形态学的分期已经过于局限,目前AML乃至整个白血病领域的发展趋势是根据患者的分子生物学特点评估疾病的风险。以AML为例,诊断时一定要明确患者伴有什么样的基因异常,并据此判断患者对治疗的反应及预后。对于分子生物学高危、容易复发的患者,要尽早制定一个完整的治疗方案。对于伴有FLT3突变的患者,如果在移植前使用FLT3靶向药物,达到CR后再行移植,那么移植后的复发风险可能会降低,移植成功率也会得到保证。如果不能在移植前使用此类靶向药物,也建议在移植后且造血恢复后尽快加用FLT3靶向药物予以维持治疗。一般建议维持治疗至少2年,以期降低复发风险。
目前异基因造血干细胞移植是AML非常有效的治疗手段,但FLT3突变的患者移植后的复发率仍然很高,超过一半的FLT3突变患者在异基因造血干细胞移植后会复发。因此,这部分患者移植后的维持治疗需要引起我们的重视。
另外,使用FLT3靶向药吉瑞替尼的过程中,该药的具有一定的骨髓抑制作用,表现为三系血细胞减少,白细胞、血小板下降比较快,易导致患者出现感染、出血等症状。因此,使用该药时需注意加强感染预防和出血预防,及时输注血液制品等。另一点值得注意的是,有些患者用药后会出现转氨酶升高,因此对于这部分患者我们也会监测肝功能,及时给予保肝治疗。
总之,吉瑞替尼在国内的上市为伴有FLT3突变的难治AML患者带来福音,为这部分患者提供了很好的治疗选择。目前,吉瑞替尼在临床上的应用还比较少,很多医生缺少使用经验,因此希望医生在适应证范围内扩大应用,增进诊疗经验交流,致力为患者创造一个更安全的用药环境,为难治复发AML患者创造缓解的机会和更好的预后,争取达到治愈。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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