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根据3B期JUMP研究 (NCT01493414)，鲁索替尼(Ruxolitini)是一种JAK1/2 抑制剂对骨髓纤维化（MF）患者、普通疾病患者以及低血小板患者诱导显著脾反应。
总的来说，鲁索替尼(Ruxolitini)可使骨髓纤维化患者的脾脏大小和症状减少，对血小板计数<100 x 109/l的患者也有同等疗效。
研究简介
这是对骨髓纤维化患者进行的最广泛的研究，包括迄今为止使用鲁索替尼(Ruxolitini)治疗的骨髓纤维化患者的最大剂量组研究。根据关键Ⅲ期COMFORT 临床试验的数据，鲁索替尼(Ruxolitini)被批准作为该患者群体的治疗药物。在JUMP研究中对该药物进行了评估，以确定这种JAK抑制剂对血小板计数低的患者的有效性和安全性。
研究重点
本研究的主要终点是根据不良反应（AEs）的频率、持续时间和严重程度来评价鲁索替尼(Ruxolitini)的安全性和耐受性。次要终点包括可触及脾脏长度减少≥50%的患者比例；患者报告的结果、无进展生存率（PFS）、未转化为急性髓系白血病的生存率（无AML生存率）以及总生存率（OS）。
共有2233名患者在26个国家的279个临床地点接受治疗，包括欧洲（n=1831）、拉丁美洲（n=190）、北美（n=53）和其他国家（n=159）。
患者的中位年龄为67岁（范围为18-89岁），自初次诊断起的中位时间为25.8个月（范围<0.01-45.6）。研究人员指出，38.3%的患者在基线检查时血红蛋白水平<100 g/l，平均脾长度为13.3 cm。大多数患者被分为中1级（37.4%）或中2级（33.8%）。
与血小板计数≥100 x 109/l的患者相比，血小板计数较低的患者具有与较晚期疾病患者相似的基线特征，包括血红蛋白水平<100 g/l（37.5%对52.9%）和较大的平均可触及脾长度（13.2 cm vs.14.9 cm）。
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