Papi dakpanobiostat适合治疗多发性骨髓瘤患者吗？

　　帕比司他(panobinostat lactate)为治疗多发性骨髓瘤药物，多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞淋巴瘤的范围。目前WHO将其归为B细胞淋巴瘤的一种，称为浆细胞骨髓瘤/浆细胞瘤。按照美国癌症研究所，每年约21,700美国人被诊断有多发性骨髓瘤和10,710 人死于该疾病。

　　无水乳酸Panobinostat是种光敏性化合物，同时是在化学性质和热力学性质上一种稳定无多形态行为的结晶性形。带有游离碱的Panobinostat是没有手性且没有特定的旋光性。 无水乳酸Panobinostat微溶于水，它的溶解性是依赖于pH值，在pH为3的柠檬酸盐缓冲液中溶解性最好。

　　帕比司他 Lactate,商品名Farydak,由诺华公司研发。FDA于2015年2月批准Farydak联合Velcade (Bortezomib,硼替佐米)和地塞米松(Dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiple myeloma,MM)患者群体。FDA批准Farydak时附带有一项风险评估及减灾策略，用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak治疗相关的风险。此次批准，也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。

　　帕比司他 (Panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。

　　全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中，联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时，与安慰剂(PFS=5.8个月，n=99)相比，Farydak延长了中位无进展生存期(PFS=10.6个月，n=94)。此外，Farydak治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组数据为41%。

　　帕比司他为胶囊剂，有10mg、15mg、20mg三种规格，推荐剂量为20mg,每21天为一个疗程，共计8个疗程。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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