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胆管癌是一种侵袭性较强且预后较差的恶性肿瘤，根据临床统计，多数胆管癌患者确诊时已经失去手术机会，即使是采用手术切除，胆管癌术后复发的可能性也较高，总体的5年生存率仅为5%~15%。但是自2020年4月，首款胆管癌靶向药Pemazyre（培米替尼）获美国 FDA 批准上市后，胆管癌的靶向治疗也迎来了突破性进展。FDA批准另一款靶向治疗药物依维替尼（ivosidenib）用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，成为首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法，为胆管癌的治疗贡献更多的治疗选择。
依维替尼(ivosidenib)是一款针对IDH1 基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1 是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。
有研究表明依维替尼能使胆管癌患者的无进展生存期成倍延长。研究结果显示：依维替尼将疾病进展和死亡风险降低63%；与对照组相比，依维替尼延长中位无进展生存期近一倍（依维替尼组为2.7个月，对照组为1.4个月），32%的患者在治疗6个月时仍保持无进展或死亡，22%的患者在治疗1年后仍保持无进展或死亡；总生存期也显著延长（依维替尼总生存期为10.3个月，对照组为7.5个月）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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