替哌扎治疗甲状腺眼病的疗效和安全性如何？

　　TEPEZZA是首个且是唯一经美国FDA批准的治疗甲状腺眼病治疗药物。治疗甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病。

　　OPTIC 三期验证性临床试验和 OPTIC-X 开放标签扩展临床试验是Horizon公司研发项目的一部分，旨在评估 TEPEZZA 治疗TED患者的安全性和有效性。OPTIC 三期验证性临床试验包括24周治疗期和48周停药随访期。在24周治疗期中，对每3周接受一次TEPEZZA或安慰剂，注射共8次的患者进行评估。主要终点为第24周时眼球突出较基线减少2毫米或更多（且对侧眼无恶化）。在 OPTIC 第24周时有突眼应答的患者进入48周停药随访期，不再接受额外TED治疗，包括 TEPEZZA 。

　　OPTIC-X 试验评估了TEPEZZA在参加 OPTIC 试验的TED患者中的安全性和有效性；这些患者要么是在第24周的突眼非应答者、要么是在第24周有突眼应答但在48周停药随访期内复发。非应答者被定义为在第24周眼球突出较基线改善小于2毫米。复发被定义为：在治疗结束后的48周随访期间，眼球突出改善较第24周至少减少了2毫米（即使其眼球突出仍然好于基线时），或者眼球突出不恶化但炎症迹象或症状数量显著增加。在 OPTIC 试验的48周停药随访期内，患者在任何时间点都有可能复发。

　　在 OPTIC 试验中接受安慰剂且在 OPTIC-X 试验中接受 TEPEZZA 治疗的患者中，有89%（33/37）的患者第24周达到了眼球突出减少至少2毫米的主要终点（平均减少3.5毫米）。这与 OPTIC 试验结果一致，其中在第24周，接受 TEPEZZA 治疗的患者（n=41）中有83%的患者眼球突出减少至少2毫米（平均减少3.3毫米）。 OPTIC-X 试验其他终点的结果，包括复视和临床活动评分（CAS），与 OPTIC 试验中观察到的结果相似。

　　在 OPTIC 试验中接受安慰剂并在 OPTIC-X 试验中接受首个 TEPEZZA 疗程治疗的患者中，TED诊断时间平均为1年、最长达16个月；相对地，在 OPTIC 试验中，TED诊断的平均时间为6个月。

　　在 OPTIC 试验的48周停药随访期中，在 OPTIC 试验第24周有突眼应答的 TEPEZZA 治疗患者中，多数未接受额外的TED治疗却在第72周时仍保持其眼球突出应答（19/34；56%）。在评定为没有维持突眼应答的15例患者中，有8例患者在OPTIC试验48周停药随访期的最后一次评估时较基线好至少2毫米。这15例患者中，2例提前中止研究、2例病情轻微恶化但不足 OPTIC-X 复发标准、9例在停药随访期的第72周前达到 OPTIC-X 复发标准（其中8例进入 OPTIC-X 进行再治疗，1例未参与 OPTIC-X）。

　　OPTIC 试验中接受TEPEZZA治疗的患者结果，与从在 OPTIC 试验中接受安慰剂过渡到在 OPTIC-X 试验中接受 TEPEZZA 治疗的患者结果，具有显著相似性。在以前，被诊断为TED的患者没有FDA批准的治疗方法，只可能会在经历多年的严重影响生活的症状通过多次手术来恢复视力。OPTIC 和 OPTIC-X 临床试验的数据，以及FDA批准后我们在真实世界使用 TEPEZZA 的观察结果，为完全改变TED患者的治疗期望提供了非常有说服力的理由。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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