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2015年发表的一项临床研究——PBTC-025B& PBTC-032探索SMO选择性抑制剂维莫德吉对儿童和成人复发SHH型髓母细胞瘤的疗效。本研究是在一项1期临床研究(PBTC-025)的基础上开展的。
此项研究建议维莫德吉的剂量为150mg/d(体表面积0.67~1.32m2)或300mg/d(1.33-2.5m2)。PBTC-025共有3名MBSHH和13名非MBSHH患者接受推荐剂量治疗,因非MBSHH患者均无疗效,故PBTC-032仅纳入9名符合条件的MBSHH患者,共计12名。PBTC-025B共入组31名患者,符合条件的MBSHH患者共20名,非MBSHH患者共9名。 本研究的疗效评价标准是客观反应率,即维持CR或PR的时间在8周以上。对PBTC-025B,PR的定义为肿瘤最大径之和减小至少30%,而PD的定义为肿瘤最大径之和增加20%以上。对PBTC-032,PR的定义为肿瘤最大径之和减小至少50%,而PD的定义为肿瘤最大径之和增加25%以上。
共有3名成人患者和1名儿童患者获得客观缓解,均为MBSHH患者,另有5例成人患者和3例儿童患者出现影像学缓解(出现客观缓解但未能维持至下一次影像学评估),但缓解程度与疗效持续时间无关。在PBTC-025B研究中,MBSHH患者的PFS较非MBSHH患者长且有统计学意义,而儿童患者中此项指标无统计学差异。维莫德吉耐受性较好,无患者因不良反应退出,儿童患者未出现骨骼系统和口腔的不良反应。
本研究中维莫德吉对成人MBSHH患者存在治疗效果,在儿童患者中也观察到稳定的PR或疾病的短暂缓解。整体来看,维莫德吉可使患者的PFS延长。另外,SHH通路中不同基因的突变可预测维莫德吉的治疗效果,如存在SMO上游基因PTCH1突变的肿瘤对该药敏感,而下游基因如SUFU、GLI2突变的肿瘤对该药不敏感。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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