万珂注射用硼替佐米，硼替佐米能治疗淀粉样变

　　AL型淀粉样变性，也就是“系统性轻链型淀粉样变性”，是一种罕见的疾病。西方国家的统计显示，每100万人里，大概只有20~40人得这个病。

　　要了解得了这个病后的表现和它的治疗方法，就必须大概理解这个病产生的原因。我们的身体里有种细胞叫浆细胞，这个浆细胞普通情况下是个好同志，会产生抗体。对，就是那个保护我们身体，产生免疫力的那个抗体。抗体又可以分成两部分，其中一个部分叫轻链。但是这个好同志有的时候经过各种各样的基因突变，会变成一个坏同志，产生大量的轻链。这些轻链就在身体里相互作用，沉积到身体的各个不同器官里。这种沉积会造成身体器官功能的受损。这个淀粉不是指的吃的那个淀粉，而是指的这些轻链。只是因为这些轻链的沉积在显微镜下面看起来和淀粉类似，于是就叫做“像淀粉一样的变化”，也就是淀粉样变了。

　　CAN2007是一项1/2期研究，复发原发系统性AL淀粉样变性患者每周服用一次或两次单药硼替佐米。实验纳入70名患者，包括18名每周一次最大计划剂量患者和34名每周两次最大计划剂量患者。自从上次随访之后又进行了3年随访，这项预先设定的最终分析显示了成熟的缓解和长期结果数据。

　　在每周一次1.6 mg/m2和每周两次1.3mg/m2硼替佐米组，最终的血液学反应率分别为68.8% 和66.7%；每组有80%的患者持续反应≥1年；一年的无进展生存期分别为72.2%和76.8%；中位总生存期分别为62.1个月和未达到；4年总生存率分别为75.0%和63.0%。κ/λ游离轻链水平基线低，其差异与较高的血液学完全缓解率和较长的总生存期相关。数据截止时，40名（57%）患者接受了最后的治疗，包括19名（27%）放弃硼替佐米治疗的患者，11名（58%）达到完全或部分血液学反应的患者。4名患者接受延长硼替佐米治疗至3.5到5.6年，没有新的安全隐患，显示长期治疗的可行性。

　　实验结果表明单药硼替佐米可使复发AL淀粉样变性患者产生持久的血液学反应和较长的总生存期。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：万珂/硼替佐米(VELCADE)联合沙利度胺治疗多发性骨髓瘤有效吗？

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