fda在2017年有多少个孤儿药获批，孤儿药 fda

时间：2022.06.04作者： 浏览次数：277

　　转移性默克尔细胞癌（MCC）是一种罕见的恶性疾病，早期阶段就会转移，复发可能超过50%。阿维鲁单抗是一种研究型的人体抗-PD-L1 IgG1单克隆抗体。通过抑制PD-L1的相互作用，可能使T细胞和适应性免疫系统被激活。这一孤儿药获得FDA的加速批准。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了阿维鲁单抗（avelumab）用于治疗转移性默克尔细胞癌（MCC）成年人和≥12岁儿童，包括那些尚未进行过化疗的患者。这是首个FDA-批准的转移性MCC治疗。MCC是一种罕见的、侵袭性皮肤癌。阿维鲁单抗靶向PD-1/PD-L1通路（在机体免疫细胞和某些癌症细胞发现的蛋白质）。通过阻断这些相互作用，阿维鲁单抗可以帮助机体免疫系统攻击癌症细胞。

　　阿维鲁单抗的批准是以一项单组试验数据为基础，包含88例转移性MCC患者，这些患者之前至少接受过一种化疗方案。该试验测量了肿瘤完全或部分收缩（总缓解率）的患者比例，对于缓解的患者，评估肿瘤被控制的时间长度（缓解持续时间）。在该试验中，88例接受阿维鲁单抗的患者，33%表现出肿瘤完全或部分收缩。在86%产生应答的患者中，缓解时间持续超过6个月，45%的应答患者超过12个月。阿维鲁单抗的常见副作用包括疲劳、肌肉骨骼痛、腹泻、恶心、输液相关反应、皮疹、食欲下降和四肢肿胀（外周性水肿）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！