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地夫可特,是属于激素类药物,相当于泼尼松龙10~20倍,肝功能不好的患者不宜用,这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养不良的药物。但它的效果只限于使病情发展减慢,而不能使病情逆转,也很难使病情停止发展。
美国FDA批准地夫可特(51外显子跳跃)用于治疗杜氏营养肌不良症(DMD)患者后,今年再次批准地夫可特用于5岁以上DMD患者。地夫可特是一个很老的糖皮质激素药物,并不是新药。只是根据临床治疗研究,新增加了治疗DMD的适应征。地夫可特和强的松在改善运动功能方面是等效的,在治疗的第一年,强的松比地夫可特更与体重增加相关,然而,地夫可特可能产生白内障的风险更大。地夫可特可能会导致肌营养不良患者的肝肾功能异常,因此在服药后3个月左右要检测肝肾功能,以后也要定期复查。如果肝肾功能超过正常上限3倍,不建议继续使用。此外,若肌营养不良患者出现服药后肌无力反而明显加重,这部分患者也不宜继续使用。
在地夫可特,其实与其它激素一样,同样可以出现许多副作用,例如:脸浮肿,体重增加,食欲增加,上呼吸道感染,咳嗽,日间尿频,多毛症,向心性肥胖,高血糖,等。在治疗DMD中,地夫可特推荐的剂量为:0.9mg/kg/天,每天1次。与其它激素一样,长时间使用激素,不能突然停药,突然停药可能出现危及生命的肾上腺皮质功能不全。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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