塞尔帕替尼替代药，阿帕替尼可以治疗哪些癌症

美国食品和药物管理局（FDA）已授予选择性RET抑制剂塞尔帕替尼治疗两种类型癌症的突破性药物资格（BTD）*，具体为：1）接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗（全身治疗）的转移性转染期间重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；2）既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者。

　　Loxo Oncology公司首席执行官Josh Bilenker表示，期待与FDA的合作简化塞尔帕替尼在以上两类患者群体中的开发，这两类患者占到了我们初步临床试验招募的大部分。鉴于目前已有多种可用的疗法治疗NSCLC和MTC,我们非常高兴塞尔帕替尼在难治性患者群体中显示出了令人鼓舞的数据，并希望随着时间的推移，在更多的患者群体中显示出该疗法的全部潜力。

　　美国FDA授予塞尔帕替尼突破性药物资格是基于正在开展的全球性I/II期临床研究LIBRETTO-001的数据。该研究是一项开放标签、多中心研究，在晚期实体瘤患者中开展，包括RET融合阳性实体瘤、MTC及其他携带RET激活的肿瘤。该研究包括2个部分，I期（剂量递增）和II期（剂量扩展）。

　　在2018年ASCO年会上公布的I期研究数据显示：截止4月2日，共计82例患者被纳入8个剂量递增队列，其中许多患者除已接受多激酶抑制剂（MKI）治疗外，46%的患者曾接受过化疗、24%的患者曾接受过免疫治疗（NSCLC患者中占47%）。数据显示，塞尔帕替尼在RET融合阳性肿瘤患者中的总缓解率（ORR）为77%（95%CI:61%-89%），其中NSCLC中为77%（95%CI:58%-90%），其他肿瘤中为78%（95%CI:40%-97%）；在RET突变MTC患者中的ORR为45%（95%CI:24%-68%），在无已知激活RET改变的患者中的ORR为0%（95%CI:0%-71%）。

　　塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性RET激酶抑制剂。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。据估计，RET融合存在于大约2%的NSCLC、10%-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症（如结直肠癌）亚组中；RET点突变存在于大约60%的MTC中。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。塞尔帕替尼旨在抑制天然的RET信号转导以及预期的获得性耐药机制。目前，该药物正处于I/II期临床研究，用于肿瘤中携带异常RET激酶的患者。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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