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GIST是近十年诊治进展最快的实体瘤之一,治疗上经历了从单纯手术治疗、靶向药物治疗、综合治疗到个体化治疗的演变。目前主要采用“术前治疗+手术+辅助治疗”的治疗模式。胃肠间质瘤的综合治疗目标——使病人长期获益的治疗模式从未改变。
2002年,第一个新药伊马替尼开始在胃肠间质瘤中应用,可以说它是所有分子靶向药的一个典范,它可以让一些原本有肿瘤的病人,达到完整切除、长期无瘤生存的状态,同时基于该药,大家探索出更多的明确靶点的靶向药物,所以我觉得这是一个革命性的进步。
这两年对于胃肠间质瘤里难治的靶点、人群而言是非常可喜的,因为现在又产生了一些新的药物,而且这种新的药物我们几乎是跟国外同步研发的。比如说具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂——BLU-285,已获FDA授予的突破性疗法认定,用于治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性胃肠间质瘤。今年ASCO 会议上公布了最新数据,对于PDGFRα 外显子18突变的胃肠间质瘤患者,BLU-285展示了非常好的临床效果。所以其实在胃肠间质瘤领域里面,我们国内整体的研发和治疗水平都是非常高的。
胃肠道肿瘤跟其他实体瘤相比,发展较为滞后,但是就是因为它的滞后、难治,衍生出了免疫治疗中一个非常有用的预测疗效的biomarker:MSI-H,虽然MSI-H的人群在胃肠道或者其他癌种里数量并不多,但是它预测疗效的准确性比现有的其他biomarker要好。
因为大肠癌属于冷肿瘤,所以到现在还没有找到很好的突破点。对于胃癌来讲,在三线治疗中可以观察到获益,但仍未找到优势人群。在二线和一线治疗里,我们遭遇了一个又一个失望的结果,但是从这些结果当中我们可以看到,一些单药还是能够让少部分病人获益,而且一旦获益生存期是很长的,可以达到17个月以上,一线不做化疗就可以让病人生存期明显延长,这肯定是一个非常突破性的进步。
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