Gamifant代表了原发性HLH治疗的第一个重大突破？

时间：2022.06.05作者： 浏览次数：240

　　中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示依帕伐单抗注射液（emapalumab）上市申请以“符合附条件批准的药品”拟纳入优先审评，拟开发用于：难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童（新生儿及以上）患者的治疗。

　　依帕伐单抗是一款与干扰素γ（IFNγ）结合的单克隆抗体。从作用机理来看，它能够与IFNγ结合并且中和它的作用。IFN-γ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子，INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因，这最终会导致器官衰竭。在临床疗效方面，根据一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究，依帕伐单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果，研究证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。

　　该研究共计34例患者接受依帕伐单抗治疗；26例患者完成了研究。结果显示，在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（加上7例未经治患者，n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这显著高于预设的零假设40%；两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植（HSCT）；在最后一次观察中，两组分别有74%、71%的患者仍存活。2018年，美国FDA批准依帕伐单抗用于治疗儿童或成年原发性HLH患者。这些患者患有复发/难治性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。依帕伐单抗将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。依帕伐单抗让更多原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症患者从中获益。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！