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什么是骨髓增生异常综合症(MDS)?MDS是一组罕见的骨髓相关血液癌症,会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力。这会导致虚弱、频繁感染、贫血和衰弱性疲劳。在某些情况下,MDS还会发展为急性髓性白血病(AML)。在美国,每年约有10000人被诊断为MDS,其中约30%的患者会发展为AML。虽然MDS可以发生在任何年龄,但最常见于60岁及以上人群。
MDS有几种分类——极低危(very low-risk)、低危、中危、高危、极高危(very high-risk),这是根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变决定。根据修订版国际预后评分系统(ipsS-R),较高危(higher-risk)疾病被定义为中危、高危和极高危,这是一种风险评估量表,使用5种预后指标来预测患者的病程。大约一半(45%)患者为较高危MDS,预后较差,生存时间短,中位生存期约为18个月。
FDA授予維奈妥拉 BTD是基于1b期M15-531研究的中期数据。该研究正在调查維奈妥拉+阿扎胞苷联合方案治疗先前没有接受过治疗的较高危MDS患者。除了Ib期M15-531研究外,維奈妥拉+阿扎胞苷联合方案,也正在1b期M15-522研究中评估治疗复发或难治性MDS患者,在随机3期VERONA研究中评估治疗新诊断的较高危MDS患者。
維奈妥拉已在全球80多个国家获得批准,用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)。
在中国,維奈妥拉(唯可来,维奈克拉)于2020年12月获批,与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病(AML)患者。維奈妥拉(唯可来,维奈克拉)是中国首个获批的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,标志着中国AML领域进入了靶向治疗时代。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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