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FDA(美国食品药品监督管理局)正是基于依维替尼的 I 期临床试验数据在 2018 年 7 月批准了该药在美上市的申请,用于治疗 IDH1(异柠檬酸脱氢酶 - 1)突变的复发或难治性急性骨髓性白血病 (R/R AML) 的成年患者。
依维替尼是一款口服的靶向 IDH1 酶抑制剂,是首个也是唯一一个 FDA 批准的治疗携带经 FDA 获批检测法检出的 IDH1 急性骨髓性白血病和 IDH1 突变病人的药物。
依维替尼的疗效是在一项开放标签、单臂、多中心临床试验中评估的(研究AG120-C-001, NCT02074839)。试验共入组28例新确诊的伴有IDH1突变的AML成年患者。
患者每次接受依维替尼 500mg,每日一次,直到病情进展、出现不可耐受的毒性反应或进行造血干细胞移植。入组患者的人群特征为:中位年龄77岁,4%的患者<65岁,29%的患者在65~75岁之间,68%的患者≥75岁;54%的患者为男性,46%的患者为女性;
86%的患者为白人,7%的患者为黑人或非裔美国人,7%的患者为其他种族;21%的患者ECOG评分为0,57%的患者ECOG评分为1,18%的患者ECOG评分为2,4%的患者ECOG评分为3;
86%的患者为IDH1 R132C突变,4%的患者为IDH1 R132G突变,7%的患者为IDH1 R132H突变,4%的患者为IDH1 R132L突变。
本次试验主要终点为达到完全缓解(CR)/伴血循环恢复的完全缓解(CRh)的患者比例、CR持续时间(DOCR)、CRh持续时间DOCRh、CR+CRh持续时间(DOCR+CRh)。
试验结果表明,所有患者中,达到CR的患者比例为28.6%(8例),中位DOCR为NE(not reached未达到);
达到CRh的患者比例为14.3%(4例),观察到的DOCRh分别为2.8个月、4.6个月、8.3个月、15.7+个月;
达到CR+CRh的患者比例为42.9%,中位DOCR+CRh为NE.如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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