依那西替尼Idhifa治疗老年AML的临床试验结果如何？

　　IDHENTIFY（NCT02577406）是一项国际性、多中心、开放标签、随机、III期研究，在年龄≥60岁、对二线或三线AML疗法难治或治疗后复发、IDH2突变阳性的AML患者中开展，评估了Idhifa联合最佳支持护理（BSC）相对于常规护理方案（包括：仅BSC,BSC+阿扎胞苷，低剂量阿糖胞苷+BSC,中剂量阿糖胞苷+BSC）的疗效和安全性。研究的主要终点是总生存期（OS），关键次要终点包括：总缓解率（ORR）、无事件生存期（EFS）、缓解持续时间（DOR）和治疗缓解时间。

　　恩西地平（enasidenib）是美国已批准的口服IDH2抑制剂，用于治疗具有IDH2突变的复发/难治性（R/R）AML成年患者。在临床研究中，恩西地平可将细胞内2-HG降低至正常水平，并在反应患者中诱导IDH2突变的未成熟髓样前体和祖细胞分化。下面我们将介绍恩西地平在标准化疗不适用的新诊断AML老年患者中的临床试验结果。

　　该研究为开放标签、单臂多中心临床试验（编号NCT01915498），研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解（CR），其中2例患者完成了27个治疗周期，另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6（范围1-35）。

　　10例患者进入研究剂量递增阶段，其中1例恩西地平50 mg每日一次，其余9例患者＞100 mg（150–450 mg）每日一次；在研究扩展阶段，其余29例患者100 mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁（58-87），26例患者（67％）IDH2-R140突变，12例患者（31％）IDH2-R172突变（其中1例患者缺少IDH2等位基因突变信息）。

　　研究的中位随访时间为8.4个月，治疗终止的原因：疾病进展（n = 13），死亡（n = 5），撤回知情同意（n = 4），研究者的决定（n = 4），不良事件（n = 4），骨髓移植（n = 3），违反协议（n = 2）和治疗失败（n = 1）。

　　根据IWG 2003修订的AML评效标准来评估药物的有效性。总缓解率（ORR）包括CR、CR伴部分血液学恢复或伴血小板恢复（CRi/CRp）、形态学无白血病状态（MLFS）和部分缓解（PR）。研究中，12例患者达到了IWG定义的缓解，ORR为30.8％（95％CI = 17.0-47.6%）。达首次反应和最佳反应的中位时间分别为1.9个月和3.7个月。7例患者（18％）达到CR,1例（3％）达到CRi.中位缓解持续时间均未达到（NR）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)可用于治疗IDH2突变AML老年患者

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