替哌扎治疗甲状腺相关眼病的效果如何？

Raymond Douglas教授是洛杉矶西达赛奈医院甲状腺相关眼病中心主任，同时他在上海也有自己的工作室。Douglas教授除了在眼眶重建术上拥有极高的造诣，他也是Tepezza用于治疗甲状腺相关眼病的主要研究者。《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了这一研究结果，这项临床试验是有史以来最大的利用生物学手段治疗甲状腺眼病的研究，FDA称该药物为甲状腺相关眼病的突破性疗法。在COOC2018大会上，Douglas教授接受了《国际眼科时讯》的专访，就甲状腺相关眼病治疗新进展进行了专业的解答。

　　甲状腺相关眼病（TED）和Graves病是一种自身免疫性疾病。免疫系统攻击甲状腺和眼睛周围的组织，引起眼胀。这两种情况都有共同的受体——胰岛素样生长因子（IGF-1）受体和促甲状腺激素受体。IGF-1受体在甲状腺及眼组织的表达异常高，这种异常高表达会成为免疫应答的目标，引起免疫系统的攻击，导致眼外组织出现不同程度的突出、淤血、炎症及眼睑退缩，通常需要外科手术来达到外观及功能上的恢复。

　　Douglas教授向我们描述了Tepezza的研究过程。Tepezza已被研究过很多年，先是Terry Smith教授投身其中，再是Douglas教授。这种药物是一种能抑制IGF-1受体活性的抗体，可以使IGF-1受体不被免疫系统识别，从而避免被免疫系统攻击，却不会造成免疫系统的损伤。这对治疗甲状腺相关眼病十分有效，他们需要一种可以代替甲状腺相关眼病眼眶减压手术和所有潜在眼科手术的药物，希望能用这种药物治疗替代手术治疗，并能在疾病早期尚未造成患者不可逆性损伤之前进行治疗。Tepezza主要应用于甲状腺相关眼病发展的9个月内。由Douglas教授在美国开展的药物临床试验最终得到一致认可，试验参与者都是被诊断为甲状腺相关眼病9个月内的患者，试验前患者都没有接受过口服糖皮质激素等任何治疗，仅给予Tepezza药物治疗，结果显示该药逆转了疾病的进展，减轻了患者眼球突出及复视程度，提高了患者的生活质量。

　　药物治疗的发展可以减少对手术的需求，但是先进的手术技术仍是不可或缺的，如眼眶减压术、斜视矫正术、眼睑修复术等。Douglas教授建议当前的手术技术应是以最少的手术量，使患者达到解剖及功能上的恢复。这个目标虽不能完全达到，但是90%以上的病例，都可以达到提高视力、增强生活舒适度的目的。手术要从整体考虑，兼顾功能及外观，缺一不可。以往，我们需要对几个组织进行1次或2次手术，如今，我们希望通过最少的手术量和有创操作达到无外部创口、恢复周期最短的目的，使患者能在术后1周内开始正常工作。Douglas教授称他的大部分患者都是当天手术当天出院。

　　Tepezza在甲状腺相关眼病中的应用将使这种疾病的治疗及管理手段发生翻天覆地的变化。Douglas教授称在过去的几年里，他们的成就主要在两个方面，第一是Tepezza这种药物，其副作用很小，因为它仅仅隐藏了受体不被免疫系统攻击，而没有损伤免疫系统。仅凭这一点就能显著改变这一领域，特别是在药物耐受性良好的情况下。第二则是手术，虽然手术并不能完全没有风险，但是它已经改善到可以显著预测风险的程度，使患者可以在术后更快恢复。在最后的几年里，他们最大的进步就是使患者可以有更安全更多样化的选择，可以选择药物治疗，也可以手术治疗，从而真正改善了他们的生活、达到根治的目的。Douglas教授称他的大多数患者看起来比他们患病前更好，而且可以有更多的选择让他们康复。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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