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德国飞利浦大学马尔堡校区报道称，在 FLT3-ITD2 阳性急性髓性白血病 (AML) 患者中，移植后使用索拉非尼维持治疗可降低复发风险和死亡风险。 (J Clin . July 16, 2020 doi: 10.1200/JCO.19.)
尽管进行了异基因造血干细胞移植 (HCT)，但患有 FLT3-ITD 的 AML 患者预后较差，经常复发，甚至死于 AML。为了确定使用 FLT3 抑制剂（例如，索拉非尼）的维持治疗是否可以改善 HCT 后的结果，这项随机、安慰剂对照、双盲 II 期临床试验评估了 83 名 HCT 后血液学完全缓解的成人的 FLT3。 - ITD阳性AML患者分为索拉非尼（43例）或安慰剂（40例）24个月。主要终点是无复发生存期（RFS）。
结果显示，中位随访时间为41.8个月，与安慰剂组相比，索拉非尼组复发或死亡的风险比（HR）为0.39（ 95%CI 0.18~0.85, P=0.013), 24 个月 RFS 率为 85.0% (95%CI 70%~93%) ) 和 53.3% (95%CI 36%~68%; HR=0.256, 95%CI 0.10~0. 65, P=0.002)。探索性数据显示，HCT前未检测到的微小残留病（MRD）患者和HCT后MRD患者从索拉非尼中获益最大。
（王博宇编译）
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