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目的：
高等位基因比率 (HAR)FLT3/ITD(AR>0.4)突变导致小儿急性髓性白血病 (AML) 预后不良。研究了在标准化疗中添加索拉非尼。(a多激酶酪氨酸激酶抑制剂）及其作为该人群单药维持治疗的可行性和有效性。
材料和方法：
患者在三个队列中接受治疗。初始安全阶段定义了从诱导 2 开始的索拉非尼最大耐受剂量。队列 2 和 3 将索拉非尼添加到诱导和单药维持治疗中。临床结果分析仅限于 2/3 队列中的 n=72 名患者，并与接受相同化疗但未接受索拉非尼的 n=76/ITD+AML 患者进行比较。在部分患者中测量了索拉非尼的药代动力学和血浆抑制活性。
结果：
索拉非尼的最大耐受剂量为/m2，每日一次；剂量限制性毒性包括皮疹（n=2；1 个 3 级和 1 个 2 级）、2 级手足综合征和 3 级发热。药代动力学/血浆抑制活性数据表明测得的血浆浓度足以抑制磷酸化的 FLT3。接受索拉非尼治疗的患者也比对照组更频繁地接受造血干细胞移植，尽管索拉非尼在第 2 组和第 3 组中的结果更好。考虑到造血干细胞移植和有利的共突变的多变量分析证实了索拉非尼的益处。具体而言，索拉非尼初治/ITD+ 患者的事件风险大约是其两倍（进入研究后的无事件生存期：风险比 [HR] 2.37, 95% CI, 1.45 至3.88，P
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