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癌细胞的一个重要特征就是恶性增生,所以治疗癌症就需要控制癌细胞的不断分裂和生长。普通化疗或者放疗方法在抑制细胞分裂和生长时是全身性的,即化疗或者放疗不仅抑制癌细胞,也抑制了体内正常细胞的分裂和生长。这也是为什么会有副反应的原因。靶向治疗或靶向分子治疗以干扰癌变或肿瘤增生所需的特定分子来阻止癌细胞增长,而不是干扰所有细胞(包括正常细胞),它具有选择性、特异性。靶向药物作用于特定的分子,因特异性明显而得名。
靶向治疗的靶向性特点既是一个优势也是一个劣势。优势在于靶向药物主要作用于癌细胞,因而较之传统疗法对身体的副作用小(但是不代表靶向药物没有副反应)。另一方面,由于不同的癌症类型其发病机理不一样,即便是同一种癌症,其基因突变类型也有不同,所以同一种靶向药物可能对某个病人有奇效,但是对其他病人没有良好的治疗效果。这是靶向治疗的一个劣势。靶向治疗也有其局限性。第一,癌细胞会对靶向药物产生抗药性。癌细胞在不断地产生新的突变,这些新的突变可能会逃过靶向药物的作用,从而产生抗药性。
因此,一般建议联合疗法,即几种不同的靶向药物一起治疗,或者靶向药物与传统化疗放疗一起使用。第二个局限性是研制靶向药物十分困难。比如,Ras是一个信号转导蛋白,它在四分之一的癌症中都突变了,但是至今为止还没有研制出一个抑制Ras的靶向药物。靶向药物的分子作用机理明确,而由于每个病人的癌症突变可能不一样,所以同一种药物不一定对每一个同种癌症病人都有良好的治疗效果。因此,病人在接受靶向治疗之前,最好先做分子或基因检测,了解自己的突变类型,进而决定是否接受靶向治疗和选用何种靶向药物。
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