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JAK1/2抑制剂芦可替尼用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)(亦称为慢性特发性骨髓纤维化)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)的成年患者,治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。芦可替尼是全球唯一上市的治疗骨髓纤维化(MF)的JAK抑制剂,也是中国首个获批用于MF的治疗药物,改变了长期以来MF无药可医的现状,为患者带来新的希望!
2019年5月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准芦可替尼用于12岁以上SR-aGVHD患者,为aGVHD患者提供了新的治疗选择。多中心随机对照III期REACH2研究结果表明,在≥12岁的II-IV级SR-aGvHD患者中,芦可替尼的疗效优于最佳可及治疗(BAT),可显著改善患者的总缓解率(ORR,第28天ORR为62.3% vs 39.4%,P<0.001)。
第47届欧洲血液与骨髓移植学会年会(2021 EBMT)上更新的REACH2结果显示,芦可替尼疗效持久,中位缓解持续时间(DOR)长于BAT组(163天 vs 101天),中位无失败生存期(FFS;4.86个月 vs 1.02个月,P<0.0001)和中位无事件生存期(EFS;8.18个月 vs 4.17个月)也长于BAT组。而且,第56天时芦可替尼组的激素停用率更高(22.1% vs 14.8%);24周时芦可替尼组患者报告的欧洲五维健康量表(EQ-5D-5L)平均健康等级也更高(76.4 vs 63.1)。此外,从BAT组交叉至芦可替尼组的患者,其交叉后第28天的ORR为67.3%,证实其他治疗失败后芦可替尼仍显示出其有效性。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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