维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病的效果如何？

Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。18年，该公司抗癌药Tibsovo（ivosidenib）获美国FDA批准，用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。Tibsovo是一种针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，此次批准，使Tibsovo成为首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。

　　急性骨髓性白血病（AML），是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加，大多数AML患者最终会复发。R/R、 AML的预后较差，五年生存率约为27%。此次FDA的批准是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。试验纳入了174名患者，以每日500毫克Tibsovo的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。

　　Tibsovo治疗结果：

　　（1）CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；

　　（2）CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月）；

　　（3）达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；

　　（4）基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；

　　（5）基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；

　　（6）174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。

　　结果显示，在平均随访8.3个月时，32.8%的患者经历CR或平均持续8.2个月的CRh.研究起始阶段，在110名AML而需要血液或血小板输注的患者中，至少有37%的患者在经由Tibsovo治疗后56天不需要RBC和血小板输注。TIBSOVO常见的不良反应包括：疲劳、白细胞升高、关节痛、腹泻、呼吸急促，手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛，心律不齐（QT延长），皮疹，发烧，咳嗽和便秘。Tibsovo是一种IDH1酶的口服靶向抑制剂，是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。除了AML之外，Agios公司也正在评估Tibsovo用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病系主席Hagop M. Kantarjian教授表示，R/R AML患者的治疗选择很少。临床研究表明Tibsovo能够提供强有力的持久缓解，并可以帮助患者实现和保持不依赖输注。对携带IDH突变的AML患者而言，IDH抑制剂代表了一类新的非细胞毒靶向疗法。

　　香港特区肿瘤中心专家指出：“复发或现有疗法难以治疗的AML患者几乎没有任何治疗选择，而TIBSOVO作为单药使大约6-10%的具有IDH1突变的AML患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案，这是令人欣喜的。”我们共同期待更多新药的获批，为肿瘤患者带来福音。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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